Czym jest Projekt IDEATE?

Jak najlepiej zaprojektować umowę opartą na wynikach (OBA)? Jakie są kluczowe czynniki, które należy wziąć pod uwagę? Projekt IDEATE to „interdyscyplinarna współpraca między Narodową Służbą Zdrowia (NHS) Walii, przemysłem i środowiskiem akademickim” mająca na celu opracowanie i udoskonalenie modeli OBA. Inicjatywa ta została opisana w Burton et al. (2024) .

Jakie kluczowe czynniki IDEATE wzięło pod uwagę przy ocenie OBA?

• Wykonalność : Określ parametry, aby określić przydatność leku do OBA. Istotne czynniki obejmują: (i) niepewność w momencie HTA i wpływ na zwrot kosztów, (ii) wykonalność komercyjną umowy oraz (iii) wykonalność i koszt wdrożenia.
• Populacja pacjentów : Zdefiniuj kryteria włączenia/wykluczenia, linie bazowe pacjentów i lepiej zrozum oczekiwane wyniki zdrowotne poprzez analizę eksploracyjną podgrup(y). Należy zidentyfikować zarówno kohortę leczoną, jak i kontrolną.
• Wyniki : Zidentyfikuj wykonalne, mierzalne wyniki skoncentrowane na pacjencie, które opisują wartość dla docelowej populacji pacjentów; określ, które wyniki zostaną uwzględnione w OBA. Wyniki powinny zostać określone na podstawie istniejącej literatury, ekspertów klinicznych i wykonalności. Wyniki powinny zostać uzgodnione wspólnie przez wszystkie strony, ale muszą być również możliwe do zmierzenia w realnych ramach czasowych dla umowy komercyjnej.
• Dane : Określ zgodny proces dostępu do danych; zidentyfikuj i połącz odpowiednie zestawy danych.
• Projektowanie, modelowanie i wdrażanie umów : Analiza różnych scenariuszy OBA (kombinacji wyników) i różnych parametrów umów w celu oceny wpływu na proporcję płatności umownych i zmienność płatności; rozważenie wyzwań związanych z operacjonalizacją umów OBA i modelowaniem ich wyników. Parametry umowy obejmują: (i) populację pacjentów (kryteria włączenia, segment lub podgrupy wliczone), (ii) poziom pomiaru wyników (populacja lub poziom pacjenta), (iii) lata modelowania (zakres czasu), (iv) czas trwania umowy (liczba lat) (v) ważenie wyników (procent całkowitej możliwej płatności umownej) (vi) punkty odniesienia i cele (dolne i górne granice wydajności wyników, odnoszące się do wyzwalacza płatności) (vii) limity (obecność/brak pułapu płatności) (viii). pomiar wydajności i model płatności (model liniowy lub progowy).

IDEATE zauważyło, że jednym z głównych wyzwań wdrażania OBA jest dostępność danych:

Chociaż projekt IDEATE wykazał, że analizy OBA mogą dawać rozsądne wyniki w oparciu o obecnie dostępne dane, projekt podkreślił również, że niektóre dane potrzebne do oceny najważniejszych wyników (zidentyfikowanych przez lekarzy) nie były rutynowo gromadzone w praktyce klinicznej, były rozproszone w różnych źródłach danych, nie można ich było łatwo wyodrębnić (tj. w formacie tekstu swobodnego) lub występował wysoki stopień brakujących danych.

Większość ludzi uważa, że ​​wyniki binarne są najłatwiejsze do zmierzenia w przypadku OBA, mają jednak swoje wady.

Pomimo tendencji do wierzenia, że ​​pojedyncze wyniki binarne zminimalizują to obciążenie, IDEATE pokazuje, że wyniki binarne mogą prowadzić do znacznego ryzyka finansowego dla obu stron wchodzących w OBA ze względu na wysoką zmienność. Określenie istotności statystycznej w ramach zmiennego wyniku, szczególnie gdy wielkość próby jest mała, a czas trwania krótki, jest bardzo trudne

Wyniki binarne mogą również zwiększać ryzyko OBA dla obu stron:

W przypadku korzystania z modelu płatności progowej zamiast liniowego modelu płatności, zmienność znacznie wzrasta i wpływa na całkowitą płatność kontraktową. Liniowe modele płatności są lepszym rozwiązaniem, jeśli obie strony chcą bardziej przewidywalnych przepływów pieniężnych. Jednak płatności progowe, nawet jeśli są bardziej ryzykowne finansowo, są odpowiednie, gdy OBA obejmuje tylko jeden wynik binarny, np. 1-letnie przeżycie.

OBA może powodować znaczne opóźnienia w płatnościach ze względu na opóźnienia w gromadzeniu danych.

Chociaż przyjęto 3-letni horyzont czasowy (2018–2020) dla kontraktu IDEATE, niektóre wyniki można było osiągnąć tylko w określonych latach, np. „1-roczne przeżycie” zrealizowano dopiero w roku 2, a płatność była możliwa tylko w latach 2 i 3. Płatności za „dni przerwane przez opiekę” i „nietolerancję leczenia” są rozłożone na wszystkie 3 lata.

Możesz przeczytać cały artykuł tutaj . OBA mają wiele obietnic, ale istnieją również znaczące przeszkody logistyczne, związane z danymi i projektowaniem, które należy pokonać