Trump ekibinin otizm duyurusunda övdüğü lökovorin adlı ilaç nedir?

ABD hükümeti, tıbbi araştırmacıların sağlam kanıtlara dayanmadığını söylediği, otizm belirtileri için potansiyel bir tedavi olarak belirsiz bir ilacı onayladı.

Pazartesi günü Beyaz Saray'da düzenlenen bir brifingde, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) komiseri Dr. Marty Makary, lökovorinin otizmli "yüz binlerce" çocuğa yardımcı olacağını iddia etti.

FDA, folat vitamininin bir formu olan reçeteli ilacı, nörolojik bir rahatsızlık olan serebral folat eksikliği (CFD) hastalarının tedavisi için listeleyeceğini açıkladı. Bu listeleme, lökovorin'in ABD'de otizmli bazı kişiler için bir tedavi seçeneği olarak onaylanması için atılan ilk adımdır.

Folat nedir ve neden önemlidir?

Folat, yeşil yapraklı sebzeler, baklagiller ve turunçgiller gibi besinlerde bulunan bir B vitaminidir.

Folatın sentetik formuna folik asit denir ve vitamin takviyeleri ile zenginleştirilmiş tahıllarda bulunur.

Kanada Halk Sağlığı Kurumu'na göre folik asit, gelişmekte olan bir fetüsün omurgasının, beyninin ve kafatasının normal gelişimi için hayati önem taşır. Kadın doğum uzmanları, hamile olan veya hamile kalmaya çalışan kadınlara, beyin ve omurilikte doğuştan gelen bir kusur olan nöral tüp defekti riskini azaltmak için folik asit içeren günlük bir vitamin takviyesi almalarını tavsiye eder.

Lökovorin nedir?

Lökovorin folik aside benzer.

Kanada'da eyalet kanser kuruluşları, lökovorinin, bir kanser ilacı olan metotreksatın toksik etkilerini azaltmak için bir tedavi olarak kullanılabileceğini belirtiyor. Metotreksat, vücudun DNA üretimi için gerekli olan folik asidi kullanma yeteneğini engelleyen bir antifolattır. Lökovorin ayrıca kolon kanserini tedavi etmek için farklı bir kanser ilacıyla birlikte kullanılır.

FDA Pazartesi günü, beyin folat eksikliği olan kişiler için lökovorin tabletlerini onayladığını duyurdu. Kararını, ilacın sözlü iletişimi iyileştirdiğini tespit eden az sayıda çalışmanın incelenmesine dayandırdı. İlaç halihazırda bazı ABD'li doktorlar tarafından ruhsatsız olarak kullanılıyordu.

Lökovorinin, folatın beyne girmesini engelleyen bir reseptöre sahip olan bazı otizmli çocuklara yardımcı olduğu düşünülüyor.

Lökovorinin otizmi tedavi edebileceğine dair kanıtlar var mı?

Otizm, doktorların büyük ölçüde genetik kökenli olduğunu söylediği nörogelişimsel bir durumdur. Araştırmacılar ayrıca, ileri yaştaki ebeveynlerden trafik kaynaklı hava kirleticilerine kadar çeşitli çevresel faktörlerin otizm spektrum bozukluğuyla ilişkili olduğunu bulmuşlardır.

British Columbia Üniversitesi'nde doğum kusurları konusunda klinik uzman olan Sura Alwan, lökovorin'in bir tedavi olmaktan uzak olduğunu ve hala üzerinde çalışılması gerektiğini söylüyor.

Alwan, CBC News'e gönderdiği bir e-postada, "Aileler umudu hak ediyor, ancak aynı zamanda neyin kanıtlanıp neyin kanıtlanmadığı konusunda dürüst bir iletişimi de hak ediyorlar," dedi. "Bildiğimiz şey, konuşma ve dil terapisi, ergoterapi, eğitimsel düzenlemeler ve her şeyden önemlisi otistik kişilerin kim olduğunun kabul edilmesi gibi oldukça etkili desteklerin mevcut olduğu."

Avrupa Pediatri Dergisi'nde yayımlanan bir randomize çalışmada, otizmli 80 katılımcı çocuğa rastgele lökovorin veya şeker hapı verildi ve 24 hafta boyunca takip edildi.

Araştırmacılar, lökovorin grubundakilerin otizm semptomlarının şiddetinde, yalnızca şansa bağlı olabilecek düzeyin ötesinde bir iyileşme gördüklerini bildirdi. Ancak bu kadar az katılımcıyla yapılan çalışmalar yanlış pozitif sonuçlar üretebilir ve Sağlık Kanada gibi düzenleyici kurumlar veya hekim grupları ilacı otizm tedavisi olarak onaylamadan veya önermeden önce diğer popülasyonlarda tekrarlanması gerekir.

Philadelphia'daki Drexel Üniversitesi'nde otizm üzerine çalışmalar yürüten epidemiyoloji profesörü Brian K. Lee, "Eldeki kanıtlar, somut bir tavsiyede bulunabileceğiniz şeylerden çok uzak." dedi.

Lee, "Leucovorin henüz kullanıma hazır değil" dedi.

Lökovorinin otizme iyi gelebileceğini düşünmenin temeli nedir?

McMaster Üniversitesi'nde immünoloji araştırmacısı ve tıp profesörü olan Dawn Bowdish, otizmde lökovorin kullanımının hikayesinin otoantikorlar üzerine yapılan birkaç küçük çalışmaya dayandığını söyledi.

Normalde antikorlar, virüsler, bakteriler veya bağışıklık sisteminin ortadan kaldırması gereken diğer şeyler gibi vücuttaki yabancı maddelere saldırır. Ancak bazen bağışıklık sistemi, kişinin kendi vücudunu hedef alan otoantikorlar üretir. Bunlar, lupus gibi otoimmün hastalıkların bir özelliğidir. Ancak Bowdish, her zaman bir soruna yol açmadıklarını söylüyor.

Bu erken aşamadaki çalışmalar, otizmli bazı çocukların folat reseptörünü hedef alan ve beyne taşınmasını engelleyen otoantikorlar ürettiğini ileri sürüyor.

Bowdish, "Bu, otizmin evrensel bir özelliği gibi görünmüyor ve bunların normal insanlarda ne sıklıkla görüldüğünü tam olarak bilmiyoruz, dolayısıyla bunun otizmin açıklaması olduğunu destekleyen veriler son derece yetersiz" diye uyardı.

Daha ne olması gerekiyor?

Doktorlar ve tıp araştırmacıları, belirli rahatsızlıklar için potansiyel tedavilere ilişkin ilk ipuçlarını takip etmek için geniş kapsamlı, iyi kontrollü çalışmalar yaparak, ilacın nasıl çalıştığını ve güvenli olup olmadığını anlamaya çalışırlar.

Bowdish, folat ve B vitamini sentezinin insan sağlığı açısından önemli olduğunu, bu nedenle bunu değiştirmenin olumsuz sonuçlar doğurabileceğini söyledi.

Bowdish, lökovorinin otizm tedavisinde kullanılmasının düşünülmeden önce, lökovorinin semptomları hafifletmede nedensel bir rol oynadığını gösteren kesin araştırmaların ve sonuçları inceleyen iyi kontrollü klinik çalışmaların olması gerektiğini söyledi.