De status van de Europese HTA-regelgeving
De belangrijkste doelstellingen van de Europese HTA-verordening inzake Health Technology Assessment (EU HTAR), die zowel betrekking heeft op geneesmiddelen als op medische hulpmiddelen, zijn onder meer het versnellen van de Europese toegang tot innovatieve geneesmiddelen en medische hulpmiddelen, het consolideren van de Europese samenwerking op het gebied van Health Technology Assessment (HTA) en het verminderen van de lasten voor farmaceutische bedrijven. 1
De EU HTAR werd in december 2021 aangenomen en trad begin januari 2022 in werking. De implementatie van de EU HTAR is verdeeld in verschillende fasen:
Ter voorbereiding zijn voor de periode 2022-2024 de essentiële structurele, procedurele en methodologische grondslagen vastgelegd in uitvoeringshandelingen en richtsnoeren.
Vanaf januari 2025 worden gezamenlijke wetenschappelijke consultaties (JSC's) en gezamenlijke wetenschappelijke beoordelingen (JCA's) ingevoerd en uitgevoerd. De JCA's worden geleidelijk ingevoerd, in eerste instantie gericht op procedures voor oncologische geneesmiddelen en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). Vanaf 2028 wordt de focus uitgebreid naar alle weesgeneesmiddelen en vanaf 2030 naar alle nieuw toegelaten geneesmiddelen. Aanvragen voor gezamenlijke wetenschappelijke consultaties (JSC's) kunnen worden ingediend in twee aanvraagperiodes, te beginnen in februari 2025.
De Europese JCA-procedures omvatten alleen de gezamenlijke klinische beoordeling; de beoordeling van het bijkomende voordeel (beoordeling) wordt nog steeds op nationaal niveau uitgevoerd.
De invoering van de Europese HTA-procedure voor medische hulpmiddelen en in-vitrodiagnostiek (IVD’s) wordt uitgesteld tot 2026.
De HTA-governancestructuur van de EU wordt weergegeven in Figuur 1. Het algehele proces wordt gecoördineerd door de coördinatiegroep die is opgericht door de lidstaten en de vier bijbehorende subgroepen: één subgroep is opgericht voor de ontwikkeling van methodologische en procedurele richtlijnen, voor de uitvoering van de JCA, voor de uitvoering van de JSC en voor de identificatie van opkomende gezondheidstechnologieën ('horizonscanning').
De Federale Paritaire Commissie (G-BA) is, samen met het Spaanse agentschap Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), verantwoordelijk voor het leiden van de subgroep JSC. De IQWiG is, samen met het Portugese agentschap Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED), verantwoordelijk voor het leiden van de subgroep methodologie. De Europese Commissie biedt administratieve en technische ondersteuning. Een IT-platform met gedifferentieerde toegangsgebieden vormt de basis voor samenwerking. Het netwerk van belangengroepen en experts ('Stakeholder Network') ondersteunt de implementatie van de EU HTAR. De leden ervan zijn onder meer patiëntenverenigingen, verenigingen van ontwikkelaars van gezondheidstechnologie, organisaties van zorgprofessionals en andere niet-gouvernementele organisaties uit de gezondheidszorg.
Belangrijke informatiebronnen over de status van de tenuitvoerlegging van de verordening zijn de website van de Europese Commissie 2 , het werkprogramma van de Coördinatiegroep 3 en het Implementation Rolling Plan 4 .
Gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC)De details van het JSC-proces zijn vastgelegd in diverse uitvoeringsbesluiten, evenals in richtsnoeren over het proces, de selectie van gezondheidstechnologieën en de selectie van de verantwoordelijke (mede)beoordelaars. Daarnaast hebben de Coördinatiegroep en de verantwoordelijke subgroep een aantal documentsjablonen opgesteld, die beschikbaar zijn als sjablonen voor de vereiste indieningen en het uitkomstdocument.
Er zijn maximaal 10 JSC-procedures gepland voor 2025 (5 tot 7 voor farmaceutische producten en 1 tot 3 voor medische hulpmiddelen). Er zijn twee aanvraagperiodes beschikbaar (3 februari tot en met 3 maart en 2 tot en met 30 juni). Binnenkomende aanvragen worden stapsgewijs geselecteerd door de JSC-subgroep:
Figuur 1: Het algehele proces van de Health Technology Assessment (EU HTAR) wordt gecoördineerd door de coördinatiegroep die is opgericht door de lidstaten en de vier bijbehorende subgroepen.
© G-BA
Onderzoek naar de toelaatbaarheidscriteria volgens de EU HTAR, zoals de ontwikkelingsstand van de gezondheidstechnologie of de oriëntatie op een beoogde JCA-procedure;
Herziening van selectiecriteria volgens de EU HTAR, zoals onvervulde medische behoeften, eerste product in een nieuwe productcategorie, potentiële impact op patiënten, volksgezondheid of gezondheidszorgsystemen, enz.;
Coördinatie met het huidige werkprogramma.
Voor de komende jaren is een aanzienlijke uitbreiding van de adviescapaciteit gepland. Bovendien is de invoering van een vergoedingenmechanisme gepland voor 2028, als onderdeel van de evaluatie van de EU HTAR.
Figuur 2: Details over de JSC-procedure zijn vastgelegd in verschillende uitvoeringshandelingen en in richtsnoeren over het proces, de selectie van gezondheidstechnologieën en de selectie van de verantwoordelijke (mede-)beoordelaars.
© G-BA
Inhoudelijke vragen die binnen de JSC worden behandeld, kunnen onder meer betrekking hebben op het PICO-programma (patiëntenpopulatie, interventie, comparator, eindpunten van studies), uitwisselingen over Post Licensing Evidence Generation (PLEG) als onderdeel van vroegtijdige consultatie, of vragen met betrekking tot gezondheidseconomische beoordelingen. Dit laatste onderwerp vertegenwoordigt vrijwillige samenwerking binnen het kader van de verordening, en gerelateerde vragen zullen alleen worden beantwoord door lidstaten die routinematig een gezondheidseconomische beoordeling op nationaal niveau uitvoeren. Het proces is weergegeven in figuur 2.
Gezamenlijke klinische beoordeling (JCA)Voor de uitvoering van de JCA-procedures zijn diverse relevante uitvoeringshandelingen en richtlijnen ontwikkeld, onder meer over de processtroom, de selectie van (mede)beoordelaars, bewijsverwerking, eindpunten van studies, statistische kwesties zoals multipliciteit, subgroepvorming, post-hocanalyses, de validiteit van klinische studieopzetten en de omgang met sjablonen, enz. Van bijzonder belang hierbij is de zogenaamde 'scoping', het bepalen van de reikwijdte van de beoordeling. Volgens artikel 8, lid 6, van de EU HTAR 1 moet de reikwijdte van de beoordeling inclusief zijn en voldoen aan de behoeften van de lidstaten met betrekking tot de parameters en de in te dienen informatie, gegevens, analyses en ander bewijsmateriaal. Deze vereisten worden geoperationaliseerd met behulp van het PICO-schema. Dit wordt schematisch weergegeven in figuur 3.
De eerste procedure omvat een inventarisatie van de eisen van de lidstaten met betrekking tot de reikwijdte van de beoordeling, gebaseerd op de documenten die door het farmaceutische bedrijf (PMU) zijn ingediend en ondersteund door een PICO-voorstel van de beoordelaars. De door de lidstaten ingediende PICO's worden vervolgens in een complex proces geconsolideerd en aan de PMU gecommuniceerd. De gegevens in het dossier van de PMU moeten worden opgesteld volgens de geconsolideerde PICO-schema's. Op EU-niveau worden de resultaten voor alle vereiste PICO-schema's onderworpen aan een wetenschappelijke evaluatie. De daaropvolgende nationale procedures zijn gebaseerd op de gegevens en analyses in het Europese dossier die relevant zijn voor hun behoeften en kunnen worden aangevuld met specifieke eisen op nationaal niveau.
De bepaling van de beoordelingsomvang werd gesimuleerd in drie gepubliceerde praktijkprocedures van de JCA -subgroep. Dit resulteerde in 7 tot 13 vereiste PICO-schema's voor de geselecteerde indicatiegebieden.
Figuur 3: Aan het begin van de JCA worden de lidstaten gevraagd naar hun eisen met betrekking tot de reikwijdte van de beoordeling. De door de lidstaten ingediende PICO's worden vervolgens in een complex proces geconsolideerd en aan de PU gecommuniceerd.
© G-BA
De eerste verordening tot wijziging van de Geneesmiddelenvoordelenbeoordelingsverordening is op 8 maart 2025 in werking getreden. 6 Er wordt op verschillende plaatsen verwezen naar de EU HTAR:
In paragraaf 7, lid 1, worden het EU-dossier, het JCA-rapport (indien beschikbaar) en andere informatie op het IT-platform gespecificeerd als belangrijke grondslagen voor de nationale batenbeoordeling.
Artikel 7, lid 4, specificeert de mogelijkheid dat het JCA-rapport bij aanvang van de AMNOG-procedure nog niet beschikbaar is. Een JCA-rapport dat beschikbaar is na de relevante datum voor indiening van het dossier op nationaal niveau, wordt ter behandeling voorgelegd aan de Federale Gemengde Commissie (G-BA).
In paragraaf 9, derde lid, zijn eisen opgenomen voor de G-BA met betrekking tot de publicatie van het EU-dossier en voor de pU met betrekking tot de toezending van het EU-dossier indien dit op het moment van publicatie van de baatbeoordeling nog niet openbaar is op Europees niveau.
Samenvattend kan worden benadrukt dat de invoering van alle richtsnoeren en documentsjablonen succesvol is verlopen, conform het werkprogramma. De eerste JCA- en JSC-procedures zijn reeds gestart. De capaciteit voor de procedures wordt geleverd door de lidstaten en de huidige procedures zijn reeds overgenomen door diverse Europese agentschappen in de rol van (co-)beoordelaar. De basisfunctionaliteit van het IT-platform is aanwezig en de financiering wordt verstrekt op basis van het recent ondertekende raamcontract (FWC). 7
© Said
© privé
1 Verordening (EU) 2021/2282 van het Europees Parlement en de Raad van 15 december 2021 betreffende de beoordeling van gezondheidstechnologie en tot wijziging van Richtlijn 2011/24/EU. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/NL/TXT/PDF/?uri=CELEX:32021R2282 [Geraadpleegd op: 28 mei 2025]
2 https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment_en [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
3 https://health.ec.europa.eu/document/download/9f1d2ac8-3515-4be1-9a29-db3d9ffb5201_en?filename=hta_hatcg_awp_en.pdf [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
4 https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
5 https://health.ec.europa.eu/publications/pico-exercises_en [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
6 https://www.recht.bund.de/bgbl/1/2025/75/VO.html [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
7 https://hadea.ec.europa.eu/news/theory-practice-implementing-eu-health-technology-assessment-regulation-2025-01-22_en#:~:text=On%2021%20January%202025%2C%20HaDEA%20signed%20a%20new,consortium%20of%20HTA%20bodies%20representing%2021%20EU%20countries [Geraadpleegd: 28 mei 2025]
Arzte zeitung
