Cos'è il progetto IDEATE?

Qual è il modo migliore per progettare un accordo basato sui risultati (OBA)? Quali sono i fattori chiave da considerare? Il progetto IDEATE è una "collaborazione interdisciplinare tra National Health Service (NHS) Wales, industria e mondo accademico" con l'obiettivo di sviluppare e perfezionare modelli OBA. Questa iniziativa è descritta in Burton et al. (2024) .

Quali sono stati i fattori chiave presi in considerazione da IDEATE per un OBA?

• Fattibilità : identificare i parametri per determinare l'idoneità di un medicinale per un OBA. I fattori rilevanti includono: (i) incertezze al momento dell'HTA e impatto sul rimborso, (ii) fattibilità commerciale dell'accordo e (iii) fattibilità e costo di implementazione
• Popolazione di pazienti : definire i criteri di inclusione/esclusione, le linee di base dei pazienti e comprendere meglio i risultati sanitari attesi tramite analisi esplorativa dei sottogruppi. Devono essere identificate sia una coorte di trattamento che una di controllo.
• Risultati : identificare risultati fattibili e misurabili incentrati sul paziente che descrivano il valore per la popolazione di pazienti target di interesse; determinare quali risultati sarebbero inclusi nell'OBA. I risultati dovrebbero essere determinati in base alla letteratura esistente, agli esperti clinici e alla fattibilità. I ​​risultati dovrebbero essere concordati congiuntamente da tutte le parti, ma devono anche poter essere misurati entro un lasso di tempo praticabile per un contratto commerciale.
• Dati : identificare un processo conforme per l'accesso ai dati; identificare e collegare i set di dati appropriati.
• Progettazione, modellazione e implementazione del contratto : analizzare diversi scenari OBA (combinazioni di risultati) e diversi parametri contrattuali per valutare l'impatto sulla quota di pagamento contrattuale dovuto e la volatilità dei pagamenti; considerare le sfide dell'operatività dei contratti OBA e della modellazione del loro output. I parametri contrattuali includono: (i) popolazione di pazienti (criteri di inclusione, segmento o sottogruppi inclusi), (ii) livello di misurazione dei risultati (livello di popolazione o paziente), (iii) anni modellati (intervallo di tempo), (iv) durata del contratto (numero di anni), (v) ponderazione dei risultati (percentuale del pagamento totale possibile del contratto), (vi) parametri di riferimento e obiettivi (limiti inferiori e superiori delle prestazioni dei risultati, relativi al trigger del pagamento), (vii) limiti (presenza/assenza di un limite massimo al pagamento), (viii). misurazione delle prestazioni e modello di pagamento (modello lineare o soglia).

IDEATE ha osservato che una delle principali sfide nell'implementazione dell'OBA è la disponibilità dei dati:

Sebbene IDEATE abbia scoperto che gli OBA possono produrre risultati ragionevoli sulla base dei dati attualmente disponibili, il progetto ha anche evidenziato che alcuni dei dati necessari per valutare i risultati più importanti (come identificati dai medici) non venivano raccolti di routine nella pratica clinica, erano distribuiti su diverse fonti di dati, non erano facilmente estraibili (ad esempio in formato di testo libero) o c'era un alto grado di dati mancanti.

La maggior parte delle persone ritiene che i risultati binari siano i più facili da misurare per l'OBA, ma presentano anche degli svantaggi.

Nonostante la tendenza a credere che singoli risultati binari minimizzeranno questo onere, IDEATE dimostra che i risultati binari possono comportare un rischio finanziario significativo per entrambe le parti che entrano in un OBA a causa dell'elevata volatilità. Determinare la significatività statistica all'interno di un risultato volatile, in particolare quando la dimensione del campione è piccola e la durata temporale breve, è molto difficile

Anche i risultati binari possono aumentare il rischio di OBA per entrambe le parti:

Quando si utilizza un modello di pagamento soglia anziché un modello di pagamento lineare, la volatilità aumenta considerevolmente e ha un impatto sul pagamento totale del contratto. I modelli di pagamento lineare sono una soluzione migliore se entrambe le parti desiderano flussi di cassa più prevedibili. Tuttavia, i pagamenti soglia, anche se più rischiosi finanziariamente, sono appropriati quando un OBA incorpora un singolo risultato binario da solo, ad esempio la sopravvivenza a 1 anno.

L'OBA può comportare ritardi significativi nei pagamenti a causa di ritardi nella raccolta dei dati.

Sebbene sia stato ipotizzato un orizzonte temporale di 3 anni (2018-2020) per il contratto IDEATE, alcuni risultati potevano essere conseguiti solo in determinati anni, ad esempio la "sopravvivenza a 1 anno" è stata realizzata solo nell'anno 2 e il pagamento è stato possibile solo negli anni 2 e 3. I pagamenti per "giorni interrotti dalle cure" e "intolleranza al trattamento" sono distribuiti su tutti e 3 gli anni.

Puoi leggere l'articolo completo qui . Gli OBA sono molto promettenti, ma ci sono anche ostacoli logistici, di dati e di progettazione significativi da superare