Miastenia gravis: una oportunidad de vida normal aún fuera del alcance de muchos pacientes
La miastenia gravis, aunque se considera la enfermedad rara más común, sigue estando infratratada, a pesar de los avances revolucionarios en la terapia y la disponibilidad de medicamentos biológicos con reembolso. Los expertos advierten que la mayoría de los pacientes no pueden beneficiarse de las terapias modernas que pueden transformar sus vidas y devolverles su independencia. La profesora Anna Kostera-Pruszczyk, presidenta del Consejo de Enfermedades Raras, habla sobre las esperanzas, los obstáculos y los cambios necesarios en el sistema.
La miastenia gravis , o más bien miastenia pseudoparalítica , es una enfermedad autoinmune crónica que afecta la función neuromuscular . Su síntoma característico es la fatiga muscular excesiva , que puede afectar a diversos grupos musculares , desde los párpados hasta los músculos responsables del habla , la deglución , la respiración o el movimiento . En los casos más graves, puede producirse la llamada crisis miasténica , una afección potencialmente mortal causada por la afectación de los músculos respiratorios .
La miastenia es una enfermedad que limita significativamente la independencia de muchos pacientes, explica la profesora y doctora Anna Kostera-Pruszczyk , jefa del Departamento y Clínica de Neurología de la Universidad Médica de Varsovia y presidenta del Consejo de Enfermedades Raras del Ministerio de Salud . Uno de cada tres pacientes necesita la ayuda constante de un cuidador. Esto supone una enorme carga no solo para el paciente, sino también para su familia y todo el sistema social, añade.
La miastenia afecta la vida de los pacientes en diversos grados. En más de la mitad de los pacientes, los síntomas son leves y algunos logran la remisión sin tratamiento. Sin embargo, para muchas personas, la enfermedad implica serias limitaciones: dificultad para caminar , preparar comidas, vestirse o realizar actividades profesionales.
Estimamos que la mitad de los pacientes con miastenia se ven obligados a dejar su trabajo no por voluntad propia, sino por incapacidad física para hacerlo. Cabe añadir que hasta la mitad de los pacientes están en edad laboral —enfatiza la profesora Kostera-Pruszczyk— .
En los últimos años, se han logrado avances significativos en el tratamiento de la miastenia . Hasta ahora, el tratamiento se basaba principalmente en terapia sintomática e inmunosupresión , que, si bien eran eficaces, conllevaban numerosos efectos secundarios con el uso prolongado. Desde 2024, está en funcionamiento el programa de medicamentos B.157 , que financia tres fármacos biológicos , incluyendo dos terapias de nueva generación dirigidas a las causas .
Estos medicamentos son mucho más eficaces, seguros y mejor tolerados, explica el experto. Para los pacientes que han padecido síntomas molestos durante años y han estado excluidos de la vida familiar y social, la terapia moderna representa una verdadera oportunidad de volver a la normalidad. – añade.
Aunque el reembolso ya está formalmente disponible, el acceso real al tratamiento con medicamentos modernos sigue siendo muy limitado. Según los datos, solo unos 60 pacientes han sido incluidos en el programa de medicamentos, aunque hasta 150 podrían calificar.
Esto significa que dos tercios de los pacientes no tienen acceso a la terapia que puede salvarles la vida o mejorar su calidad de vida, dice el profesor Kostera-Pruszczyk . – Como resultado, los pacientes pierden la oportunidad de independencia, y sus cuidadores, la de volver al trabajo y a sus tareas normales, señala.
Existen varias razones para el acceso limitado al tratamiento. La expansión del programa en las regiones se prolongó con el tiempo, al igual que los procedimientos para la compra de medicamentos. Otro problema importante es la falta de financiación de los llamados programas de servicios de medicamentos, lo que se traduce en una falta de personal adecuado.
Los programas de medicamentos son muy exigentes: implican mucha burocracia y trabajo administrativo. Los hospitales deberían poder contratar personal adicional para implementarlos. Deberíamos sentirnos orgullosos de estar tratando a los pacientes más graves de forma moderna, pero también satisfechos de que estos procedimientos sean rentables para los hospitales, afirma el experto.
Los expertos esperan que el programa de medicamentos finalmente se implemente en su totalidad y que el acceso a terapias innovadoras se generalice.
Me gustaría que cada paciente con miastenia que cumpla los requisitos para recibir tratamiento tuviera acceso real a medicamentos modernos —enfatiza la Prof. Kostera-Pruszczyk— . Hoy en día, con demasiada frecuencia nos enfrentamos a una disyuntiva: administrar un medicamento obsoleto con graves efectos secundarios o no administrar nada. Y, sin embargo, contamos con terapias que pueden devolverles la vida, el trabajo y la seguridad a estas personas. Creo que, paso a paso, avanzaremos hacia un tratamiento que cumpla con los estándares de la medicina moderna. Esto es lo que nuestros pacientes esperan y necesitan.
Actualizado: 01/07/2025 07:30
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