Esta es la forma más común de enanismo. En Polonia ya está disponible una terapia innovadora.

Los niños en Polonia con acondroplasia , la forma más común de enanismo , han obtenido acceso a una terapia innovadora.

Vosoritide , desarrollado por BioMarin , es la primera terapia dirigida aprobada que aborda la causa de la acondroplasia y está totalmente reembolsada en nuestro país.

Se estima que aproximadamente 250.000 personas en todo el mundo viven con acondroplasia. La vosoritida, administrada una vez al día mediante inyección subcutánea , ha sido aprobada en la Unión Europea para su uso en niños a partir de los 4 meses de edad cuyas placas de crecimiento aún no se han cerrado y cuyo diagnóstico se ha confirmado mediante pruebas genéticas.

El medicamento está disponible gratuitamente para los pacientes polacos en el marco del Programa de Medicamentos B.166 para el Tratamiento de Pacientes con Acondroplasia . Esto fue posible gracias a la colaboración de organizaciones de pacientes, familias de niños con acondroplasia, el Ministerio de Salud y BioMarin.

"Gracias al trabajo continuo de nuestros miembros y familias en todo el país, podemos decir que este es un momento decisivo para los niños con acondroplasia en Polonia. Nos complace y enorgullece que los niños con esta enfermedad rara en nuestro país ahora tengan acceso subvencionado a un tratamiento innovador que puede mejorar significativamente su calidad de vida", afirmó Marta Skierkowska, de la Asociación " Desbloquea la Vida " para Niños con Acondroplasia.

En toda Europa, BioMarin continúa monitoreando a los pacientes tratados con vosoritide, tanto en ensayos clínicos como en entornos del mundo real, monitoreando el impacto del medicamento en el crecimiento final y el estado funcional de los pacientes.

Los ensayos clínicos han demostrado que los niños tratados con vosoritide crecieron 11,03 cm más durante 7 años en comparación con los niños no tratados.

El fármaco también demostró un impacto positivo en su calidad de vida, especialmente en aspectos relacionados con el funcionamiento físico. La proporción entre la parte superior e inferior del cuerpo mejoró significativamente, lo que se tradujo en una mayor participación en las actividades diarias.

La vosoritida, administrada una vez al día mediante inyección subcutánea, generalmente se tolera bien. Estudios clínicos han demostrado que las reacciones adversas más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, vómitos y disminución de la presión arterial.

Como señaló Stanko Schoenberger , director médico de BioMarin, "es gracias a la fuerte colaboración de la comunidad de acondroplasia que vosoritide ahora está disponible para los niños polacos elegibles afectados por esta enfermedad".

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