Bir teknik, CAR-T hücrelerini doğrudan hastada üretir

ABD'li bir araştırma ekibi , CAR-T hücrelerini doğrudan vücutta üretmek için devrim niteliğinde bir yöntem geliştirdi; bu yöntem, kanser ve otoimmün hastalıkların tedavisinde yeni olasılıklar sunuyor.

Bağışıklık sistemi hücrelerinin tümör hücrelerini tanıması ve yok etmesi için genetik olarak değiştirilmesini içeren CAR-T hücre terapisi, belirli kanser türlerinin tedavisini dönüştürmüştür. Ancak, mevcut uygulaması hücrelerin hastadan çıkarılmasını, özel laboratuvarlarda değiştirilmesini ve vücuda yeniden verilmesini gerektirir, bu da kullanımını pahalı ve karmaşık hale getirir.

Bu engelleri aşmak için Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar, mRNA'yı doğrudan vücuttaki T hücrelerine iletmek için hedeflenen lipit nanopartikülleri (tLNP'ler) kullanan yeni bir sistem tasarladılar.

DNA tabanlı tedavilerden farklı olarak mRNA kullanımı, hücre genomuna entegre olmadığından kalıcı genetik modifikasyon riskini azaltıyor.

Bu teknolojinin en büyük zorluklarından biri nanopartiküllerin karaciğer tarafından hızla atılmasını engellemekti.

Bu sorunu çözmek için bilim insanları, tLNP'lerin CD5 proteini aracılığıyla T hücrelerine yönlendirilmesini sağlayan, daha hassas iletim ve daha düşük hepatik alım sağlayan L829 adı verilen özel bir iyonize edilebilir lipit geliştirdiler .

Fareler, sıçanlar ve maymunlar üzerinde yapılan testler, bu tLNP'lerin tek bir dozunun birkaç saat içinde işlevsel CAR T hücreleri üretebileceğini ve etkilerinin iki haftaya kadar sürebileceğini gösterdi.

Lösemi modellerinde tekrarlanan uygulama ile tümör hücrelerinin neredeyse tamamen ortadan kaldırılabildiği görüldü.

Ayrıca, otoimmün hastalığı olan hastalardan alınan örneklerde de yöntemin sağlıklı donörlerdeki kadar etkili olduğu ve patolojik B lenfositlerin başarılı bir şekilde ortadan kaldırıldığı görüldü.

CAR-T terapilerinin babası Carl H. June liderliğindeki araştırmacılar, bu atılımın immünoterapide bir paradigma değişimini temsil ettiğini, uzmanlaşmış laboratuvarlara olan ihtiyacı ortadan kaldırdığını ve daha erişilebilir ve ölçeklenebilir terapilere olanak sağladığını kabul ediyor. Sonuçlar önsel ve klinik öncesi modellere dayansa da, klinik potansiyel muazzamdır.