Yeni moleküller ve hedefler, Alzheimer tedavisinin evrimi: güncelleme

Uzmanlar, İtalyan İlaç Ajansı'nın çevrimiçi yayınında, " Alzheimer hastalığının tedavi alanı sürekli gelişiyor" açıklamasını yapıyor. Bu nedenle stratejiler değişiyor ve araştırmalar, hafızayı çalan bu hastalığın seyrini 'değiştirmek' için yeni hedefler geliştiriyor . Nüfus yaşlandıkça, bu hastalık dünya çapında artış gösteriyor.

Yenilikler neler? İtalyan düzenleyici kuruluşun odak noktasına göre iki ilaç, lecanemab ve daha yakın zamanda donanemab , erken evre Alzheimer hastalığı olan semptomatik hastaların tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı'nın İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nden (CHMP) olumlu görüş aldı. AIFA'nın açıkladığı gibi, etki mekanizması ve mevcut klinik verilerin değerlendirilmesi göz önüne alındığında, endikasyon doğrulanmış amiloid plakları olan ve belirli genetik özelliklere sahip hastaların tedavisiyle sınırlıdır: apolipoprotein E4 geninin iki kopyasını taşıyanlar, ciddi yan etki riski daha yüksek olduğu için hariç tutulmuştur.

CHMP görüşü, yeni bir ilacın etkililiği, güvenliği ve kalitesine ilişkin merkezi bir Avrupa bilimsel değerlendirmesini temsil eder. Yayımlandıktan sonra, tüm AB üye ülkelerinde geçerli resmi pazarlama iznini veren Avrupa Komisyonu'na iletilir. İtalyan ajansı, bunun bir ilacı potansiyel olarak ülkelerin sağlık sistemlerine erişilebilir kılmak için önemli bir adım olduğunu açıklıyor. Avrupa izninin ardından, ilaç şirketi dosyasını gönderdikten sonra, AIFA bu ilaçlar için değerlendirme sürecini başlatır. Bu süreç, ilacın geçici sınıflandırılması, Bilimsel ve Ekonomik Komisyon tarafından incelenmesi, tedaviye uygun nüfusun seçilmesi, fiyat ve geri ödeme müzakereleri ve yetkili uygulama merkezlerinin belirlenmesi için asgari kriterleri içerir.

AIFA, amacın "hastalık yönetimini ve yaşam kalitesini iyileştirme umuduyla, yalnızca olumlu bir risk-fayda profiline sahip hastaların bu ilaçlara hızlı ve güvenli erişimini sağlamak" olduğunu vurguluyor. Bu tür karmaşık ilaçların piyasaya sürülmesi, klinik uygunluk kriterlerinin ortak bir tanımını ve kılavuzlar geliştirmek ve uzmanlık eğitimini teşvik etmek için bilimsel toplulukların katılımını gerektiriyor. Aslında bu tedaviler bağımsız olarak uygulanamaz; ancak CHMP'nin yetkilendirme koşulu olarak önerdiği gibi, MRI taramaları da dahil olmak üzere özellikle yoğun bir izleme ve uzman nörologlar tarafından yönetim gerektiren korumalı klinik ortamlar gerektirir. Örneğin, CHMP tarafından değerlendirilecek iki ilaçtan ilki olan Lecanemab, yalnızca iki haftada bir, yaklaşık bir saat süren intravenöz infüzyon yoluyla uygulanabilir. Ayrıca, ilk infüzyon için hasta, olası infüzyonla ilişkili reaksiyonların belirti ve semptomlarını izlemek üzere tedavinin tamamlanmasından sonra yaklaşık 3 saat gözlem altında tutulmalıdır.

Daha hedefli tedaviler için yeni seçenekler

Avrupa Komisyonu'ndan onay alan lecanemab, AIFA tarafından henüz geri ödeme amacıyla değerlendirilmemiş ilaçlara ayrılmış C(nn) Sınıfına dahil edilmiştir. Ancak Donanemab, 24 Temmuz 2025 tarihinde CHMP'den olumlu görüş almış olup henüz Avrupa Komisyonu tarafından onaylanmamıştır.

AIFA, Alzheimer hastalığının hem önleme stratejileri hem de entegre tedaviler içeren kapsamlı bir müdahale gerektirdiği sonucuna varıyor.

Daha doğru tanı koyma ve tedaviye yanıt da dahil olmak üzere hastalık ilerlemesini değerlendirmede temel araçlar olan biyobelirteçler giderek daha önemli bir rol oynayacaktır. Araştırmanın amacı, bireysel hasta özelliklerine göre belirli hastalık mekanizmalarını ele alabilen hedefli tedaviler geliştirmektir. Hassas tıp ilkelerinden ilham alan bu yaklaşım, şu anda AIFA tarafından desteklenen ve önde gelen bilimsel topluluklar ve tıp temsilcilerinden oluşan bir Teknik Komite'nin odak noktasıdır.

Ayrıca okuyun