Proteinüriyi %51 oranında azaltan monoklonal antikor olan nefropati

Özellikle genç yetişkinler olmak üzere immünoglobulin A nefropatisi (IgAN) olan binlerce kişi yakında yeni bir tedavi olasılığına sahip olabilir. Viyana'daki Avrupa Nefroloji Derneği Kongresi'nde sunulan veriler açıkça şunu söylüyor: yeni ilaç sibeprenlimab, böbrek yetmezliğine ilerlemenin önemli bir göstergesi olan proteinüriyi plaseboya kıyasla %51,2 oranında azaltabiliyor. İmmünoglobulin A nefropatisi, diyalize veya transplantasyona yol açabilen otoimmün ve ilerleyici bir böbrek hastalığıdır.

Hastalığa saldıran antikor

Sibeprenlimab, IgAN'ın hastalık sürecinde yer alan bir protein olan April'ın (Proliferasyon-Inducing Ligand) aktivitesini bloke ederek çalışan bir monoklonal antikor. April, böbreklerde bağışıklık komplekslerine toplanan ve inflamatuar kaskadı aktive eden galaktoz eksikliği olan IgA1 (Gd-IgA1) üretimini uyarır. Bu süreci kesintiye uğratmak daha az hasar birikimi anlamına gelir ve böbrek yetmezliğine doğru ilerlemeyi yavaşlatır. İlaç her dört haftada bir deri altına tek dozluk bir şırınga ile uygulanır. Kendi kendine uygulanması veya evde bir sağlık uzmanı tarafından uygulanması amaçlanmıştır.

Kayıt çalışması

Visionary, IgA nefropatisinde şimdiye kadar yapılmış en büyük çalışmadır: çok merkezli, randomize, çift kör ve plasebo kontrollüdür. Standart tedaviye ek olarak sibeprenlimab ile tedavi edilen yaklaşık 510 yetişkin hastayı kapsamaktadır. Birincil son nokta, 9 ay sonra proteinürideki değişikliktir (24 saatlik uPCR ile ölçülür). İkincil son nokta, 24 ay boyunca tahmini glomerüler filtrasyon hızını (eGFR) değerlendirecektir ve sonuçların 2026 başlarında elde edilmesi beklenmektedir. Çalışma ayrıca sibeprenlimab ile tedavi edilen hastaların %76,3'ünün plasebo grubunda %84,5'e kıyasla tedaviyle ortaya çıkan yan etkiler (TEAE'ler) geliştirdiğini göstermiştir. Ciddi yan etki yaşayan hastaların oranı sibeprenlimab grubunda %3,9 iken plasebo grubunda %5,4'tür.

Hedeflenen bir mekanizma

“Hastalığın patogenezine doğrudan müdahale eden ve degalaktosidat IgA üretimini engelleyen tedavinin sunduğu birçok avantaj var - Bari Aldo Moro Üniversitesi'nde Nefroloji profesörü olan Loreto Gesualdo açıklıyor -. Bu yenilikçi tedavi yaklaşımı, IgA nefropatisinden etkilenen hastalar için yeni perspektifler açıyor. Proteinüriyi %50 oranında azaltmada etkili olduğu gösterilmiştir; ayrıca, aylık enjeksiyonlar yoluyla uygulamanın basitliği, tedaviye optimum uyumu teşvik eder. Bu tedavinin yakında Avrupa'da ve ardından İtalya'da kullanıma sunulması umuluyor”.

Gençler de risk altında

IgA nefropatisi genellikle genç erişkinlikte (20 ila 40 yaş arası) görülür. Böbrek glomerüllerinde anormal bir bağışıklık kompleksi birikiminden kaynaklanır ve bu da iltihaplanmaya ve ilerleyici hasara neden olur. Birçok hasta, destekleyici tedavilere rağmen zamanla son evre böbrek yetmezliği geliştirir. Dünyadaki en yaygın primer glomerülonefrit formu olarak kabul edilir.

Hedefli tedavilerin aciliyeti

Sibeprenlimab, Mart ayında Biyolojik Lisans Başvurusu'nun (BLA) sunulmasının ardından Avrupa Komisyonu tarafından yetim ilaç statüsüne ve daha yakın zamanda ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından öncelikli incelemeye alındı. Bu ilaca yönelik küresel ilgi, hedefli ve kişiselleştirilmiş tedavilerin aciliyetini yansıtıyor.

Otsuka Italia'nın yönetici müdürü Alessandro Lattuada , "Yeni tedavi sibeprenlimab'ın geliştirilmesi, Otsuka'nın nefrolojiye olan devam eden bağlılığını vurguluyor," diyerek sonuca varıyor. "Şirketimiz, giderek artan sayıda hastaya mümkün olan en yenilikçi ve etkili tedavileri sunmak istiyor. Bunu başarmak için grup, yalnızca 2024 yılında araştırma ve geliştirmeye yaklaşık 1,9 milyar avro yatırım yaptı ve dünyanın en yetenekli sağlık profesyonelleriyle iş birliği yaptı."