Almanya ve AB'de ilaç tedariki: durum ve görünüm

Yeniliğin güvenilir çerçeve koşullarına ihtiyacı vardır

İlaç endüstrisi tıbbi ilerlemenin ve sağlık hizmetlerinin iyileştirilmesinin temel itici gücüdür. Yeni tedaviler hastaların yaşamlarını ve yaşam beklentilerini önemli ölçüde iyileştirmeye katkıda bulunur. Ancak yenilik boşlukta gerçekleşmez. Araştırma ve geliştirmeyi teşvik eden, planlama güvenliği sunan ve yeni ilaçlara hızlı erişim sağlayan bir ekosistem gerektirir. Şu anda derin bir değişim evresi yaşıyoruz.

AB ilaç mevzuatının revizyonu ve Avrupa Sağlık ve Güvenlik Değerlendirmesi'nin (AB HTA) uygulanması Avrupa çerçevesini yeniden tanımlıyor. Aynı zamanda, Almanya'daki yerleşik AMNOG sistemi giderek sınırlarına ulaşıyor ve özellikle sözde "koruma bariyerlerinin" getirilmesiyle birlikte artık değer bazlı bir fiyatlandırma aracı olarak orijinal amacını yerine getiremiyor. Bu arka plana karşı, bu makale mevcut durumu inceliyor ve gelecekte Almanya'da yüksek kaliteli ilaç tedarikini sağlamak için gerekli rota düzeltmelerini vurguluyor.

AB ilaç mevzuatı ve AB HTA ile rotayı belirlemek

İlaç mevzuatının (AB ilaç mevzuatı) revizyonu ile Avrupa Birliği nadir görülen ancak önemli bir fırsatla karşı karşıyadır. Belirtilen hedefler - ilaçlara erişimin iyileştirilmesi, tedarik güvenliğinin artırılması, rekabet gücünün güçlendirilmesi ve sürdürülebilirlik - bir Avrupa topluluğu olarak bizim için oldukça önemlidir. Ancak, mevcut öneriler, özellikle fikri mülkiyet (FM) korumasını uyarlama hususları da önemli riskler taşımaktadır. Uzun geliştirme döngüleri (10 ila 15 yıl) ve araştırma ve geliştirmedeki yüksek finansal riskler (etkin bileşenlerin yalnızca bir kısmı pazar olgunluğuna ulaşmaktadır) göz önüne alındığında, güçlü FM koruması esastır. Gelecekte araştırmayı, üretimi ve mümkün olan en iyi tıbbi bakımı güvence altına almak için, Almanya'daki siyasi karar vericilerin hem yerel hem de Avrupa düzeylerinde sağlam ve güvenilir çerçeve koşulları için aktif olarak savunuculuk yapması önemlidir.

Paralel olarak, Ortak Avrupa Fayda Değerlendirmesi (AB HTA), üye devletler arasında sağlık teknolojisi değerlendirme yöntemlerini uyumlu hale getirmeyi, gereksiz tekrarları önlemeyi ve hasta erişimini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Verimlilik kazanımları için potansiyel yadsınamaz. Ancak, bu yöntemleri ulusal sistemlerle etkili bir şekilde entegre etmekte önemli bir zorluk yatmaktadır. Doğru yönde ilk adımlar atılmış olsa da, AMNOG'umuz Avrupa değerlendirmelerinin sonuçlarını anlamlı bir şekilde dahil etmek ve değerlendirmek için AB HTA ile daha da yakın bir şekilde entegre olmalıdır.

Bir yandan, bu, parçalanmayı ve çelişkili sonuçları (örneğin, uç noktaların kabulüyle ilgili) önlemek için metodolojik değerlendirme ilkelerinin Avrupa çerçevesine uyarlanmasıyla ilgilidir. Öte yandan, olası gecikmeler durumunda bile, Avrupa raporunun (Ortak Klinik Değerlendirme, JCA) fayda değerlendirmesinde erken ve yeterli bir şekilde ele alınabilmesinin prosedürel düzeyde sağlanması gerekir. Ne yazık ki, bu şu anda tam olarak garanti edilmemiştir ve bu nedenle ortak Avrupa fayda değerlendirmesinin temel bir ilkesiyle çelişmektedir. Buna göre, burada ayarlamalar yapılması gerekmektedir.

Almanya'daki durum: AMNOG bir dönüm noktasında

Almanya, 2011 yılında ödeyicilerin ve üreticilerin çıkarlarını dengeleyerek inovasyonu teşvik etme amacıyla tanıtılan AMNOG prosedürü sayesinde, uzun zamandır yeni ilaçların hızlı bir şekilde erişilebilir olmasında öncü olarak kabul edilmektedir. Bu sistem, onaydan sonra hızlı pazar erişimini mümkün kılarken aynı zamanda ek faydaların yapılandırılmış bir değerlendirmesini ve ardından fiyat müzakerelerini sağlamayı amaçlamaktadır.

Ancak bu bir zamanlar güvenilir olan çerçeve koşulları gözle görülür şekilde aşınıyor. Özellikle, Yasal Sağlık Sigortası Finansal İstikrar Yasası, kısa vadeli kemer sıkma önlemlerinin ötesine geçerek durumun önemli ölçüde sıkılaşmasına yol açtı. Fayda bazlı fiyatlandırmayla çelişen katı yönergelerin getirilmesiyle fiyat müzakerelerinde artan baskı ve kombinasyon indiriminin birleşimi, karmaşıklığı artırıyor ve planlama güvenliğini büyük ölçüde azaltıyor. Bu, belirli fayda kategorilerinin (örneğin, "ölçülemez") değerini düşürüyor, ek fayda bazlı fiyatlandırmayı göreli hale getiriyor ve böylece kademeli yeniliklerin önemini göz ardı ediyor.

Ayrıca, yerleşik AMNOG mantığı, özellikle pazar onayı sırasında haklı kanıt belirsizlikleri mevcut olduğunda, belirli terapötik yaklaşımlar ve kanıt seviyeleriyle giderek sınırlarına ulaşmaktadır. Bu durumlar, çalışma tasarımındaki eksikliklerden değil, hastalığın doğasından veya araştırmanın etik çerçevesinden kaynaklanmaktadır:

Çok küçük hasta popülasyonları: Nadir hastalıklar veya belirli alt gruplar için, büyük, randomize kontrollü çalışmalar (RCT'ler) yürütmek basitçe pratik olmayabilir. Sonuç olarak, AMNOG süreci için gereken doğrudan karşılaştırmalı veriler bu tedavi durumlarında sağlanamaz.

Etik sınırlamalar: Karşılanmamış tıbbi ihtiyacın yüksek olduğu durumlarda, kontrol kolundaki hastaların potansiyel olarak daha etkili çalışma ilacına erken (çapraz geçiş) geçmesine izin vermek etik olarak gerekli olabilir. Bu kaçınılmaz olarak uzun vadeli etkililik üzerine doğrudan karşılaştırmalı verilerin artık bir RCT'den elde edilemeyeceği anlamına gelir.

Uzun vadeli etkileri göstermedeki sınırlamalar: Bir tedavinin (örneğin, küratif tek seferlik tedavilerde) veya uzun vadeli bir yanıtın kanıtı genellikle tipik çalışma dönemlerinde tam olarak elde edilemez. Gerekli kanıt, yıllar sonrasına kadar mevcut olmayabilir.

Bu sınır bölgelerinde, AMNOG'da geleneksel değerlendirme kriterlerinin katı bir şekilde uygulanması, daha düşük bir kanıt düzeyine (RCT olmayan kanıt) düşen çalışma verilerinin resmi nedenlerle AMNOG'a dahil edilmemesine ve bir yeniliğin gerçek değerinin yeterince yakalanmamasına yol açar. Bu, karmaşıklığı artırır, planlama güvenliğini zayıflatır ve nihayetinde acilen ihtiyaç duyulan tedavilerin Almanya'daki hastalara yalnızca gecikmelerle veya hiç sunulmamasına yol açabilir. Aynı zamanda, güvenilir çerçeve koşulları, Ar-Ge yatırımlarıyla ilgili girişimci kararların temelini oluşturur ve bu da hem uzun vadeli ilaç tedarikimiz hem de bir konum olarak çekiciliğimiz üzerinde doğrudan bir etkiye sahiptir.

AMNOG'un geleceğini birlikte şekillendiriyoruz

Gelecekte hastaların yenilikçi tedavilere erişimini sağlamak için AMNOG sistematik olarak daha da geliştirilmelidir. Odak noktası, tıbbi gelişmelerden kaynaklanan haklı kanıt belirsizliklerine pragmatik ve adil bir yaklaşım oluşturmak olmalıdır. Yukarıda açıklanan nedenlerden dolayı, hasta bakımı için yüksek önemine rağmen AMNOG'da yeni bir ilaç için ek bir fayda elde edilemeyebilir. Sonraki fiyat müzakereleri için sonuçlar ciddi olabilir.

Bu dengesizliğin giderilmesi için AMNOG'un aşağıdaki şekilde daha da geliştirilmesi gerekmektedir:

1) Resmi nedenlerle ek bir fayda elde edilemiyorsa, ancak tıbbi ürün ilgili ve karşılanmamış bir sağlık hizmeti ihtiyacını karşılıyorsa (tedavi pratiğinden gelen uzmanlık ve hasta perspektifi dikkate alınarak), bu durum daha esnek bir pazarlık çerçevesi aracılığıyla fiyat pazarlıklarında yeterince dikkate alınmalıdır.

2) En yüksek kanıt düzeyine sahip çalışmaların yapılmasının veya talep edilmesinin mümkün veya uygun olmadığı özel terapötik durumlarda, ek yarar değerlendirmesi için eldeki en iyi kanıt kullanılmalıdır; bu, RCT dışı kanıtların temelde daha fazla kabul görmesini gerektirir.

3) Kanıt belirsizliği (örneğin, uzun vadeli etkilerle ilgili) bireysel vakalarda esnek, sonuç odaklı geri ödeme modelleri (örneğin, performansa göre ödeme) aracılığıyla ele alınmalıdır. Ancak bunlar, ödeyiciler ve üreticiler arasında pragmatik ve mutabakata dayalı anlaşmaların yanı sıra mümkün olan en az bürokratik çabayı gerektirir. Bu bağlamda, merkezi Bölüm 130b müzakereleri çerçevesinde bir seçenek olarak sonuç odaklı geri ödeme modelleri kurabilmek gerekli olacaktır.

Bu ayarlamalar esnek olma cesaretini ve gerekli bilimsel titizlikten ödün vermeden yerleşik değerlendirme modellerini sorgulama isteğini gerektirir. Amaç, tıbbi ilerlemeyi yansıtan ve yenilikçi ilaçların özellikle karmaşık terapötik durumlarda bile hastalara ulaşmaya devam etmesini sağlayan bir çerçeve oluşturmaktır.

Sonuç: Sürdürülebilir bir tedarik için birlikte

Almanya ve AB'de ilaç tedariki kritik bir dönüm noktasında. AB düzeyinde önemli kararlar ve ulusal zorluklar, özellikle AMNOG'daki (İlaçlar ve Tıbbi Cihazlar Tıbbi Yasası) kanıt belirsizlikleriyle başa çıkmada, acil eylem gerektiriyor. Araştırma temelli bir ilaç endüstrisi olarak, katkımızı yapmaya hazırız. Ancak bunu başarmak için, güvenlik bariyerleri ve kombinasyon indirimi gibi yeniliği engelleyen önlemlerden uzak, bilimsel gerçekliği yansıtan güvenilir ve öngörülebilir çerçeve koşullarına ihtiyacımız var. Bunlar kendi başlarına bir amaç değil, daha ziyade tıbbi ilerlemenin gelecekte hastalara ulaşmaya devam etmesini sağlamak için ön koşuldur.

Bu, sağlık sistemindeki tüm paydaşlar (ödeyiciler, hekimler, hasta temsilcileri, politikacılar ve endüstri) arasında yapıcı bir diyaloğu gerektiriyor. Böylece, Almanya olarak sürdürülebilir ve yüksek kaliteli sağlık hizmetinin öncüsü olmaya devam edebilmemiz için çerçeve koşulları daha da geliştirilebilir.