Я врач, стоящий на пороге прорыва в лечении аутизма... мы используем обычный препарат, чтобы обратить вспять симптомы у детей.

Родители детей, страдающих аутизмом, считают доктора Ричарда Фрая «чудотворцем», и нетрудно понять, почему.

Узнав, что их дети, возможно, никогда не произнесут ни слова, они описывают абсолютную радость, когда впервые слышат, как они говорят «мама», «папа» или «я люблю тебя».

Но доктор Фрай не согласился бы с их оценкой его. Он не творит чудес.

Вместо этого он работает над тем, чтобы лучше понять механизм действия препарата, который, по его мнению, является самым охраняемым секретом современной медицины, и опирается на серьезные исследования с одной целью — добиться прорыва в лечении аутизма и, возможно, даже в его профилактике .

В его клинике в Аризоне десяткам ранее неговорящих детей помогли произнести свои первые слова. В некоторых из этих случаев они говорят полными предложениями и используют широкий словарный запас всего за несколько месяцев.

Доктор Фрай, детский невролог из Медицинского центра Россиньол в Аризоне, добился этих замечательных результатов с помощью лейковорина.

Это недорогое лекарство — всего 2,50 доллара за таблетку — производится из фолиевой кислоты (также известной как витамин B9), жизненно важного питательного вещества, которое помогает синтезировать ДНК, а также реплицировать и восстанавливать клетки по всему организму.

Женщинам уже рекомендуют принимать фолиевую кислоту во время беременности для предотвращения врожденных дефектов головного и спинного мозга плода, но доктор Фрай считает, что ее преимущества распространяются и за пределы беременности.

Его естественная форма, фолат, содержится в таких продуктах, как листовые зеленые овощи, фасоль и чечевица.

Исследования показывают, что мозг трех из четырех детей, страдающих аутизмом, не получает достаточного количества фолиевой кислоты, что приводит к задержкам в развитии речи и проблемам с поведением.

Лейковорин одобрен в США для защиты клеток пациентов, особенно клеток крови, от разрушительного воздействия химиотерапии, но врачи могут назначать его «не по назначению» при других заболеваниях, поскольку FDA признало его безопасным.

Доктор Фрай — один из 50 врачей в США, которые прописывают его, потому что он еще не одобрен для лечения аутизма. Он считает, что десятки его пациентов увидели «существенные улучшения».

Одним из таких пациентов является Мейсон Коннер, который сказал свои первые слова всего через три дня после начала ежедневного приема лейковорина . У него диагностировали аутизм в возрасте двух с половиной лет, и когда-то он был полностью невербальным, он пойдет в обычный детский сад следующей осенью.

В настоящее время команда доктора Фрая тестирует новую форму лейковорина, которая может быть одобрена FDA в течение трех-пяти лет не только для детей-аутистов, но и для людей с синдромом Дауна, шизофренией и слабоумием, у которых также может наблюдаться дефицит фолиевой кислоты.

Доктор Фрай изучает возможность проведения скрининговых тестов на дефицит фолиевой кислоты в утробе матери или даже до беременности, «чтобы мы могли понять, каковы потребности в фолиевой кислоте, и фактически предотвратить возникновение аутизма изначально».

Лейковорин также обойдется намного дешевле стандартных методов лечения, таких как прикладной поведенческий анализ (ABA), стоимость которого может достигать 250 000 долларов в год без страховки и включать до 40 часов интенсивной терапии в неделю.

Читать далее

Доктор Фрай предупредил, что многим пациентам с аутизмом по-прежнему потребуется стандартная терапия в дополнение к лейковорину. Но он заявил, что препарат может уменьшить объем необходимой терапии.

Он сказал DailyMail.com: «[Лейковорин] может усилить все их методы лечения и вывести их на путь успеха».

Другие эксперты сходятся во мнении, что, хотя это исследование «кажется действительно многообещающим», лейковорин все еще «не доказан и экспериментальен».

Безусловно, существует острая необходимость в новых подходах к лечению аутизма. Число детей с диагнозом аутизма в США растет , с семи на 1000 в начале 2000-х годов до одного на 36 в 2022 году — в общей сложности чуть менее двух миллионов.

Так как же, как полагают, помогает лейковорин?

Исследования препарата начались в начале 2000-х годов, когда ученые доктор Винсент Рамакерс из Льежского университета в Бельгии и доктор Эдвард Куадрос из Университета SUNY Downstate в Нью-Йорке взяли образцы крови и спинномозговой жидкости у детей, страдающих аутизмом, и обнаружили, что, хотя в их крови был нормальный уровень фолиевой кислоты, в спинномозговой жидкости ее было гораздо меньше, что защищает головной и спинной мозг.

Это говорит о том, что что-то блокирует усвоение фолиевой кислоты мозгом.

Исследователи также обнаружили, что у 75 процентов детей, страдающих аутизмом, в крови присутствуют аутоантитела — тип антител, которые ошибочно выбирают и атакуют ткани и органы организма.

Известно, что эти аутоантитела блокируют белок, называемый рецептором фолиевой кислоты альфа, — белок, который транспортирует фолиевую кислоту из крови в мозг и плаценту.

Доктор Фрай сказал: «Фолиевая кислота чрезвычайно важна, особенно для растущих клеток».

Он объяснил, что фолат является предшественником ДНК и РНК, которые необходимы для репликации генома клетки — набора инструкций, помогающих клеткам нормально функционировать.

Вот почему большинство пренатальных витаминов содержат фолат.

Исследования показывают, что лейковорин может устранять химические блокировки в мозге детей, страдающих аутизмом, и это способствует улучшению их языковых навыков.

После исследований доктора Рамаекерса и доктора Куадроса команда доктора Фрая начала тестировать детей в своей клинике на наличие аутоантител, используя образцы спинномозговой жидкости.

Доктор Фрай сказал: «Если у них были аутоантитела, мы предлагали им лечение лейковорином».

Он пояснил, что в отличие от других форм фолата, например, содержащихся в витаминных добавках, лейковорин представляет собой «особую форму» фолата, которая может преодолевать гематоэнцефалический барьер — полупроницаемый слой, выстилающий внутреннюю поверхность кровеносных сосудов мозга, который защищает его от потенциально вредных веществ в крови.

В ходе недавнего исследования исследователи обнаружили, что после четырех месяцев приема лейковорина у детей с аутизмом, принимавших это лекарство, «наблюдались значительные улучшения в языке, особенно в вербальной коммуникации, экспрессивной речи и рецептивной речи».

Сейчас команда доктора Фрая тестирует новую форму препарата под названием L-лейковорин, которая выпускается в жидкой безвкусной форме и специально предназначена для детей-аутистов, многие из которых страдают от чувствительности к определенным текстурам, вкусам и цветам.

Доктор Фрай предполагает, что результаты последнего испытания будут получены к лету, и имеющиеся на данный момент данные «выглядят весьма многообещающими».

Он предупредил, что может пройти до пяти лет, прежде чем лейковорин будет одобрен FDA для лечения аутизма.

В FDA сообщили его команде, что им необходимо провести как минимум еще одно крупное исследование — так называемое исследование по поиску дозы — чтобы определить подходящую дозу, прежде чем можно будет подать заявку на одобрение лейковорина.

Конечно, одобрение FDA могло бы сделать этот метод лечения более распространенным.

В клинике доктора Фрая каждый пятый пациент — около 2000 — принимает лейковорин. Неясно, какие побочные эффекты могут возникнуть при приеме L-лейковорина, но стандартный лейковорин может привести к головокружению, судорогам, одышке, усталости, крапивнице, диарее, рвоте и зуду, согласно данным клиники Кливленда в Огайо.

Группа также изучает, могут ли препараты, подобные лейковорину, привести к улучшению при других расстройствах развития и психических расстройствах.

Доктор Фрай указал на детский нейропсихиатрический синдром с острым началом (PANS) — состояние, при котором у детей внезапно развиваются такие психиатрические симптомы, как тревожность, раздражительность и признаки обсессивно-компульсивного расстройства.

По его оценкам, около 60 процентов из 11 000 детей с PANS испытывают дефицит церебрального фолата.

Дети с синдромом Дауна также подвержены повышенному риску дефицита церебрального фолата, и ранние исследования показывают, что люди с деменцией и шизофренией также могут быть подвержены этому риску.

Доктор Фрай сказал: «Мы считаем, что существует большое количество неврологических и психиатрических расстройств, которые могут поддаваться лечению одним и тем же методом».

«Это касается не всех, но даже если это небольшой процент, то я думаю, что это настоящая победа, если действительно удастся найти что-то, что устранит их симптомы без побочных эффектов».

Доктор Брэндон Кроуфорд, невролог функционального развития в Neurosolution Center в Остине, более осторожен. Он говорит, что видел «смешанные результаты» с лейковорином.

Он сказал: «Хотя новые исследования являются многообещающими, важно признать, что аутизм и другие нейроповеденческие расстройства, как правило, являются многофакторными состояниями, требующими комплексного, мультимодального подхода к лечению».

«Лейковорин может быть ценным вариантом для некоторых людей, особенно тех, у кого зафиксированы проблемы с метаболизмом фолиевой кислоты, но это не универсальное решение».

Томас Фримен, прикладной поведенческий аналитик и старший вице-президент ABA Technologies во Флориде, сообщил DailyMail.com, что «Лейковорин, по-видимому, имеет реальные перспективы в этой области».

Однако он отметил, что исследования пока еще слишком ранние, и детям с аутизмом часто по-прежнему требуются дополнительные методы лечения.

«Общественность должна воспринимать эту историю как обнадеживающий знак возможного нового терапевтического вмешательства, но ей следует умерить свое мнение о том, что этот метод лечения пока не доказан и, следовательно, носит исключительно экспериментальный характер», — добавил Фримен.

Фримен сказал, что «самым убедительным подходом к лечению аутизма, основанным на фактических данных», является терапия прикладного поведенческого анализа (ABA), которая использует положительное подкрепление и повторение, чтобы помочь детям с расстройствами аутистического спектра развиваться в поведенческом плане.

А доктор Озан Той, психиатр и главный врач Telapsychiatry, сказал, что «лейковорин значительно улучшает коммуникацию» и «оказывает положительное влияние на основные симптомы РАС и связанное с ними поведение», такое как невнимательность и повторяющееся поведение, также называемое стимуляцией.

«Я бы по-прежнему советовал родителям использовать все виды образовательной, логопедической и трудовой терапии для своего ребенка и не пренебрегать этими ресурсами во время приема лейковорина», — сказал он.

Доктор Фрай согласился, что для многих детей, страдающих аутизмом, одного лейковорина, вероятно, недостаточно, чтобы помочь им впервые заговорить.

На самом деле, это лишь часть головоломки.

Доктор Фрай сказал: "Правда о детях с аутизмом в том, что это не простое расстройство. Это не просто одно лекарство, и нет "таблетки от аутизма". Если у вас нет хорошей терапии, хорошей логопедии, хорошей поведенческой терапии, лейковорин не будет работать так уж хорошо".

«Это поможет мозгу восстановиться и даст ему то, в чем он нуждается, но этим детям нужно догнать его в развитии. Им нужна эта образовательная поддержка, чтобы вернуть свой мозг туда, где он должен быть».