TAK-861, o medicamento que desperta pacientes com narcolepsia tipo 1

Os tratamentos existentes para narcolepsia tipo 1 são baseados no alívio dos sintomas, com sucesso moderado. Agora, um estudo internacional envolvendo centros espanhóis, publicado no The New England Journal of Medicine , apresenta um novo medicamento, o TAK-86, que demonstrou sua eficácia em um ensaio clínico de Fase 2.

Narcolepsia tipo 1 é um distúrbio do sono caracterizado por sonolência diurna excessiva, cataplexia e outros sintomas relacionados à sinalização hipocretinérgica, que é deficiente nesses pacientes. O estudo, que incluiu 112 participantes de várias regiões do mundo, demonstrou que o TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), um agonista seletivo do receptor de orexina 2, melhorou significativamente a capacidade de permanecer acordado, reduziu a sonolência diurna e diminuiu a frequência de episódios de cataplexia.

Segundo dados da Sociedade Espanhola de Neurologia, a narcolepsia tipo 1 é uma doença rara que afeta entre 20 e 60 pessoas a cada 100.000 habitantes. Estima-se que cerca de 25.000 pessoas na Espanha sofram com isso.

"Os resultados deste estudo são promissores e sugerem que o TAK-861 pode se tornar uma opção terapêutica eficaz para pacientes com narcolepsia tipo 1. A melhora na capacidade de permanecer acordado e a redução da sonolência diurna, bem como o controle da cataplexia, têm um impacto muito significativo na qualidade de vida desses pacientes", explica Rafael del Río Villegas, da Universidade CEU San Pablo e da Fundação Vithas , e um dos autores do estudo.

O ensaio clínico de Fase 2, randomizado e controlado por placebo, mostrou que os participantes que receberam TAK-861 apresentaram melhorias significativas na latência do sono no Teste de Manutenção da Vigília (MWT) e na Escala de Sonolência de Epworth (ESS). Além disso, foi observada uma redução significativa na frequência semanal de episódios de cataplexia.

O estudo também avaliou a segurança e tolerabilidade do TAK-861. Os eventos adversos mais comuns foram insônia, urgência e frequência urinárias , a maioria dos quais resolvidos em uma semana. Não foram relatados casos de hepatotoxicidade, o que demonstra a segurança do medicamento em comparação com outras substâncias utilizadas anteriormente.

Para del Río Villegas, os resultados são muito promissores : "Estamos entusiasmados com as descobertas deste estudo e esperamos que o TAK-861 (Oveporexton) possa oferecer uma nova esperança para pacientes que sofrem de narcolepsia tipo 1. Continuaremos com mais pesquisas para confirmar esses resultados e explorar o potencial deste tratamento em estudos de fase 3", observa ele.

Para Carles Gaig, neurologista do Hospital Clínic de Barcelona , ​​o ensaio clínico é uma "excelente notícia" e um potencial ponto de virada no tratamento: "Parece que será um ponto de virada".

Em declarações à SMC, Gaig disse que o estudo foi "muito bem elaborado e publicado em um periódico de ponta" e que, diferentemente de um estudo anterior interrompido devido à toxicidade hepática, este novo medicamento "não parece ser hepatotóxico". No entanto, ele esclarece: “É um estudo inicial, de fase 2, com apenas 90 pacientes incluídos”.