Wat is Project IDEATE?

Hoe kunt u het beste een op uitkomsten gebaseerde overeenkomst (OBA) ontwerpen? Wat zijn de belangrijkste factoren om te overwegen? Project IDEATE is een "cross-disciplinaire samenwerking tussen National Health Service (NHS) Wales, de industrie en de academische wereld" met als doel OBA-modellen te ontwikkelen en te verfijnen. Dit initiatief wordt beschreven in Burton et al. (2024) .

Wat waren de belangrijkste factoren waar IDEATE rekening mee hield bij het opstellen van een OBA?

• Haalbaarheid : Identificeer parameters om de geschiktheid van een medicijn voor een OBA te bepalen. Relevante factoren zijn onder meer: ​​(i) onzekerheden op het punt van HTA en impact op vergoeding, (ii) commerciële levensvatbaarheid van de overeenkomst en (iii) haalbaarheid en kosten van implementatie
• Patiëntenpopulatie : Definieer inclusie-/exclusiecriteria, patiëntbasislijnen en begrijp de verwachte gezondheidsresultaten beter door exploratieve subgroep(en)analyse. Er moet zowel een behandelings- als een controlecohort worden geïdentificeerd.
• Resultaten : Identificeer haalbare, meetbare patiëntgerichte resultaten die de waarde beschrijven voor de beoogde patiëntenpopulatie van belang; bepaal welke resultaten in de OBA zouden worden opgenomen. Resultaten moeten worden bepaald op basis van bestaande literatuur, klinische experts en haalbaarheid. Resultaten moeten gezamenlijk door alle partijen worden overeengekomen, maar moeten ook binnen een haalbaar tijdsbestek voor een commercieel contract kunnen worden gemeten.
• Gegevens : Bepaal een conform proces voor toegang tot de gegevens; identificeer en koppel geschikte datasets.
• Contractontwerp, modellering en implementatie : Analyseer verschillende OBA-scenario's (combinaties van uitkomsten) en verschillende contractparameters om de impact op het percentage verschuldigde contractbetalingen en de volatiliteit van betalingen te beoordelen; overweeg uitdagingen bij het operationeel maken van OBA-contracten en het modelleren van hun output. Contractparameters omvatten: (i) patiëntenpopulatie (inclusiecriteria, segment of subgroepen opgenomen), (ii) niveau van uitkomstmeting (populatie- of patiëntniveau), (iii) gemodelleerde jaren (tijdsbereik), (iv) contractduur (aantal jaren) (v) weging van uitkomsten (percentage van totale mogelijke contractbetaling) (vi) benchmarks en doelen (onder- en bovengrenzen van uitkomstprestaties, met betrekking tot betalingstrigger) (vii) caps (aanwezigheid/afwezigheid van een plafond voor betaling) (viii). prestatiemeting en betalingsmodel (lineair of drempelmodel).

IDEATE merkte op dat een van de belangrijkste uitdagingen bij de implementatie van OBA de beschikbaarheid van gegevens is:

Hoewel IDEATE ontdekte dat OBA's redelijke resultaten kunnen produceren op basis van de momenteel beschikbare gegevens, benadrukte het project ook dat sommige van de gegevens die nodig zijn om de belangrijkste uitkomsten te beoordelen (zoals geïdentificeerd door clinici) niet routinematig werden verzameld in de klinische praktijk, verspreid waren over uiteenlopende gegevensbronnen, niet eenvoudig te extraheren waren (d.w.z. in vrije-tekstformaat), of dat er een hoge mate van ontbrekende gegevens was

De meeste mensen denken dat binaire uitkomsten het makkelijkst te meten zijn voor OBA, maar ze hebben wel nadelen.

Ondanks de neiging om te geloven dat enkele binaire uitkomsten deze last zullen minimaliseren, toont IDEATE aan dat binaire uitkomsten kunnen leiden tot een aanzienlijk financieel risico voor beide partijen die een OBA betreden vanwege de hoge volatiliteit. Het bepalen van statistische significantie binnen een volatiele uitkomst, met name wanneer de steekproefomvang klein is en de tijdsduur kort, is erg moeilijk

Binaire uitkomsten kunnen ook het OBA-risico voor beide partijen verhogen:

Bij gebruik van een drempelbetalingsmodel in plaats van een lineair betalingsmodel neemt de volatiliteit aanzienlijk toe en heeft dit invloed op de totale contractbetaling. Lineaire betalingsmodellen zijn een betere oplossing als beide partijen meer voorspelbare cashflows willen. Drempelbetalingen, zelfs als ze financieel riskanter zijn, zijn echter geschikt wanneer een OBA slechts één binaire uitkomst omvat, bijvoorbeeld 1-jaars overleving.

OBA kan leiden tot aanzienlijke vertragingen in de betaling vanwege vertragingen bij het verzamelen van gegevens.

Hoewel er werd uitgegaan van een tijdshorizon van 3 jaar (2018-2020) voor het IDEATE-contract, konden sommige uitkomsten alleen in bepaalde jaren worden bereikt, bijvoorbeeld '1-jaarsoverleving' werd pas in jaar 2 gerealiseerd en was betaling alleen mogelijk in jaar 2 en 3. Betalingen voor 'dagen verstoord door zorg' en 'intolerantie voor behandeling' worden over alle 3 de jaren gespreid.

U kunt het volledige artikel hier lezen. OBA's hebben veel potentie, maar er zijn ook aanzienlijke logistieke, data- en ontwerp-horden die overwonnen moeten worden.