Nieuwe moleculen en doelen, zo evolueert de therapie tegen Alzheimer: de update

"Het therapeutische landschap voor de ziekte van Alzheimer is voortdurend in ontwikkeling", leggen experts uit in een online focus van het Italiaanse Geneesmiddelenbureau . Strategieën veranderen daarom en onderzoek ontwikkelt nieuwe doelwitten om het verloop van deze geheugenberovende ziekte te 'buigen' . Deze ziekte neemt wereldwijd toe naarmate de bevolking ouder wordt.

Wat is er nieuw? Twee geneesmiddelen, volgens de focus van de Italiaanse regelgevende instantie, lecanemab en, meer recent, donanemab , hebben een gunstig advies gekregen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van symptomatische patiënten met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium. Gezien het werkingsmechanisme en de evaluatie van de beschikbare klinische gegevens, legt AIFA uit, is de indicatie beperkt tot de behandeling van patiënten met bevestigde amyloïde plaques en die bepaalde genetische kenmerken hebben: dragers van twee kopieën van het apolipoproteïne E4-gen zijn uitgesloten, omdat zij een verhoogd risico op ernstige bijwerkingen hebben.

Het CHMP-advies vertegenwoordigt een gecentraliseerde Europese wetenschappelijke beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit van een nieuw geneesmiddel. Na publicatie wordt het doorgestuurd naar de Europese Commissie, die de formele handelsvergunning afgeeft die geldig is in alle EU-lidstaten. Dit is een essentiële stap, aldus het Italiaanse agentschap, om een ​​geneesmiddel potentieel toegankelijk te maken voor de gezondheidszorgstelsels van individuele landen. Na de Europese vergunningverlening, nadat het farmaceutische bedrijf zijn dossier heeft ingediend, start AIFA het beoordelingsproces voor deze geneesmiddelen, inclusief de voorlopige classificatie van het geneesmiddel, de beoordeling door de Wetenschappelijke en Economische Commissie, de selectie van de populatie die in aanmerking komt voor behandeling, de onderhandelingen over prijs en vergoeding, en de minimumcriteria voor het identificeren van geautoriseerde centra voor toediening.

Het doel, benadrukt AIFA, is "om snelle en veilige toegang tot deze geneesmiddelen te garanderen, uitsluitend voor patiënten met een gunstig risico-batenprofiel, in de hoop het ziektebeheer en de kwaliteit van leven te verbeteren." De introductie van dergelijke complexe geneesmiddelen vereist een gedeelde definitie van klinische toelatingscriteria en de betrokkenheid van wetenschappelijke verenigingen om richtlijnen te ontwikkelen en gespecialiseerde training te bevorderen. Deze therapieën kunnen in feite niet onafhankelijk worden toegediend, maar vereisen een beschermde klinische omgeving, met bijzonder intensieve monitoring, onder andere via MRI-scans, en behandeling door deskundige neurologen, zoals door het CHMP zelf wordt aanbevolen als voorwaarde voor hun goedkeuring. Lecanemab, bijvoorbeeld, het eerste van de twee geneesmiddelen die door het CHMP worden beoordeeld, mag alleen worden toegediend via een intraveneuze infusie van ongeveer een uur, eenmaal per twee weken. Bovendien moet de patiënt voor de eerste infusie gedurende ongeveer 3 uur na voltooiing van de behandeling worden geobserveerd om te controleren op tekenen en symptomen van mogelijke infusiegerelateerde reacties.

Nieuwe opties voor meer gerichte behandelingen

Lecanemab is momenteel, na goedkeuring door de Europese Commissie, door AIFA opgenomen in klasse C(nn), bestemd voor geneesmiddelen die nog niet zijn beoordeeld voor vergoeding. Donanemab heeft echter op 24 juli 2025 een gunstig advies van de CHMP ontvangen en is nog niet goedgekeurd door de Europese Commissie.

Volgens AIFA vereist de ziekte van Alzheimer een alomvattende aanpak, waarbij zowel preventiestrategieën als geïntegreerde behandelingen een rol spelen.

Biomarkers zullen een steeds belangrijkere rol spelen. Ze vormen essentiële hulpmiddelen voor het stellen van nauwkeurigere diagnoses en het beoordelen van de ziekteprogressie, inclusief de respons op behandeling. Het doel van onderzoek is om gerichte therapieën te ontwikkelen die specifieke ziektemechanismen kunnen aanpakken op basis van individuele patiëntkenmerken. Deze aanpak, geïnspireerd door de principes van precisiegeneeskunde, staat momenteel centraal in een technische commissie van de AIFA, waarin vooraanstaande wetenschappelijke verenigingen en medische vertegenwoordigers zitting hebben.

Lees ook