20 anni di attesa: la Commissione europea dà il via libera a un farmaco contro il glioma

• Vorasidenib è la prima terapia a bersaglio molecolare nell'UE per il trattamento del glioma in stadio II con mutazione IDH1/2, approvata per la commercializzazione dalla Commissione Europea
• Il farmaco blocca gli enzimi IDH1/2, inibendo la produzione di una sostanza che favorisce lo sviluppo del tumore e prolunga significativamente la sopravvivenza libera da progressione.
• È registrato per l'uso negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età (≥40 kg) dopo l'intervento chirurgico se non è necessaria una radioterapia o chemioterapia immediata
• La decisione della CE, basata sul parere positivo dell'EMA, apre nuove possibilità di trattamento per i pazienti nell'UE e rientra nella registrazione globale del farmaco in molti Paesi.

Un nuovo farmaco chiamato vorasidenib è utilizzato per trattare il glioma diffuso in stadio II con mutazioni dell'enzima IDH1/2 (isocitrato deidrogenasi). Questa terapia a bersaglio molecolare rallenta la progressione di questa malattia particolarmente pericolosa. Agisce bloccando gli enzimi IDH1/2, inibendo la formazione della sostanza nociva 2-HG (2-idrossiglutarato), che stimola la crescita tumorale.

Vorasidenib è stato approvato dalla Commissione Europea come prima terapia a bersaglio molecolare nell'Unione Europea per il trattamento del glioma in stadio II con questa mutazione. Uno studio registrativo di fase III pre-registrativo in pazienti con glioma in stadio II con mutazioni IDH ha dimostrato che vorasidenib ha prolungato significativamente la sopravvivenza libera da progressione con un profilo di sicurezza favorevole.

I gliomi sono tumori cerebrali che si sviluppano dalle cellule gliali o precursori. Esistono quattro categorie principali di gliomi: astrocitomi, oligodendrogliomi e glioblastoma multiforme, inclusi i gliomi diffusi, che si verificano negli adulti. I gliomi diffusi sono i tumori cerebrali maligni primari più comuni negli adulti e sono eccezionalmente difficili da trattare a causa della mancanza di una terapia efficace.

La Commissione Europea ha approvato vorasidenib come monoterapia per il trattamento dell'astrocitoma o dell'oligodendroglioma in stadio 2 (con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172), sia negli adulti che negli adolescenti dai 12 anni in su. È inoltre richiesto un peso corporeo di almeno 40 kg. Il farmaco è destinato ai pazienti sottoposti a intervento chirurgico e che non necessitano di radioterapia o chemioterapia immediata.

Come riportato in un comunicato stampa dal produttore del farmaco Servier, la decisione di registrare vorasidenib come prima terapia a bersaglio molecolare per il glioma in stadio II con mutazioni del gene IDH si è basata sul parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) del 24 luglio 2025.

"I pazienti con glioma in stadio II con mutazioni IDH aspettavano un metodo di trattamento innovativo da oltre 20 anni", afferma Arnaud Lallouette, Vicepresidente del Dipartimento Medico e degli Affari dei Pazienti di Servier, citato nel comunicato stampa. Lallouette sottolinea che si tratta di un tumore cerebrale raro e difficile da trattare. "La registrazione di vorasidenib segna quindi l'inizio di una nuova era per i medici, cambiando le opzioni terapeutiche nei paesi dell'Unione Europea e migliorando significativamente i risultati del trattamento", aggiunge.

"I pazienti affetti da gliomi con mutazione IDH sono spesso nel pieno della loro vita, tra i trenta e i quarant'anni, con famiglia, carriera e un futuro promettente. Una diagnosi del genere sconvolge le loro vite. Tuttavia, per la prima volta, hanno una vera speranza", osserva Bec Mallett, fondatrice e presidente della Peace of Mind Foundation , un'importante organizzazione benefica australiana per la lotta contro il cancro al cervello.

Il farmaco è approvato per l'uso nei 27 paesi dell'Unione Europea , in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. È inoltre registrato negli Stati Uniti, in Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Svizzera, Brasile, Regno Unito e Giappone.

Le regole per la riproduzione del materiale protetto da copyright sono specificate nel regolamento .