Una innovativa terapia CAR-T spagnola salva i pazienti affetti da linfoma

Un team di ricercatori dell'Istituto di ricerca ospedaliero Sant Pau (IR Sant Pau), in collaborazione con l' Ospedale di Sant Pau e l' Istituto di ricerca sulla leucemia Josep Carreras , ha sviluppato un'innovativa terapia CAR-T che ha come bersaglio la proteina CD30 (HSP-CAR30), che ha dimostrato un'efficacia significativa nei pazienti con linfoma CD30+ refrattario.

I risultati della sperimentazione clinica di fase I, pubblicati sulla rivista ' Blood ', mostrano un tasso di risposta del 100% e una remissione completa nel 50% dei pazienti trattati.

Lo studio è stato condotto da Javier Briones , responsabile del gruppo di ricerca in oncologia ematologica e trapianti dell'IR Sant Pau, il quale ha sottolineato che "è estremamente raro osservare questi livelli di risposta in pazienti sottoposti a molteplici trattamenti fallimentari".

Inoltre, il 60% dei pazienti in remissione completa non ha avuto ricadute dopo un follow-up mediano di 34 mesi.

Dal punto di vista della sicurezza, il trattamento ha mostrato un profilo favorevole: sono stati segnalati solo eventi avversi lievi, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 1, e non sono stati rilevati casi di neurotossicità.

Una delle scoperte più importanti è stata la persistenza delle cellule CAR-T nell'organismo per più di un anno nel 60% dei pazienti valutabili, il che è associato a risposte più durature.

HSP-CAR30 rappresenta un progresso pionieristico in Europa, essendo il primo studio CAR-T30 a completare con successo la sua Fase I nel continente.

La sperimentazione di fase II in corso ha trattato 32 pazienti e i risultati preliminari presentati al congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH 2024) sono altrettanto promettenti, con oltre il 55% dei pazienti che hanno raggiunto la remissione completa.

La chiave di questa nuova generazione di cellule CAR-T risiede nell'ottimizzazione dell'ingegneria cellulare per aumentare la durata e l'efficacia del trattamento, compreso l'uso delle interleuchine IL-21, IL-7 e IL-15 nella produzione di cellule T della memoria a lunga vita.

" Questa strategia potrebbe rappresentare un cambio di paradigma nel trattamento del linfoma CD30+ refrattario ", afferma Ana Caballero, ematologa e co-ricercatrice dello studio. "Offriamo una vera speranza ai pazienti con opzioni terapeutiche molto limitate."