Hoffnung für Schmetterlingshaut-Patienten: Ein modifiziertes Hauttransplantat könnte ihre Beschwerden lindern.

Genetisch veränderte Hauttransplantate aus patienteneigenen Zellen können hartnäckige Wunden bei Menschen mit der äußerst schmerzhaften Hauterkrankung Epidermolysis bullosa dystrophica, auch als „Schmetterlingshaut“ bekannt, heilen.

Dies ist das wichtigste Ergebnis einer klinischen Phase-III-Studie mit elf Freiwilligen unter der Leitung von Stanford Medicine. Darin zeigten die Forscher, dass Patienten mit dieser seltenen Krankheit im Vergleich zur Standardbehandlung eine deutlich bessere Wundheilung, weniger Schmerzen und weniger Juckreiz bei der Behandlung mit diesen modifizierten Transplantaten aufwiesen .

„Mit unserer neuartigen Gentherapie-Technik – beschrieben in The Lancet – haben wir die am schwersten heilenden Wunden erfolgreich behandelt, die für diese Patienten früher auch die schmerzhaftesten waren “, fasst Jean Tang, Hauptautorin der Studie und Wissenschaftlerin am Lucile Packard Children’s Hospital in Stanford, in einer Erklärung zusammen.

Wenn selbst das Baden schmerzhaft ist

Dystrophe Epidermolysis bullosa, eine Form der Epidermolysis bullosa, ist sehr selten. Betroffene haben einen Defekt im Gen für Kollagen VII , ein Protein, das normalerweise die Haut zusammenhält (ohne dieses molekulare „Bindemittel“ trennen sich die Hautschichten schon bei der geringsten Reibung, selbst bei leichtem Reiben).

Wunden sind anfällig für Infektionen und selbst das Baden ist schmerzhaft. Die Patienten haben ein hohes Risiko, ihr Leben lang an Hautkrebs zu erkranken .

Um diesen Versuch durchzuführen, züchteten die Forscher für jeden Patienten – alle waren mindestens 6 Jahre alt – individuell Hauttransplantate.

Dazu entnahmen sie zunächst eine kleine Biopsie unverletzter Haut und brachten diese dann ins Labor, wo sie mithilfe eines Retrovirus eine korrigierte Version des Kollagen-VII-Gens, COL7AI, in die Hautzellen einführten.

Die genetisch veränderten Zellen wurden auf Hautschichten gezüchtet , die jeweils etwa die Größe einer Kreditkarte hatten. Die Vorbereitung der Transplantate dauerte etwa 25 Tage. Anschließend nähte ein plastischer Chirurg die genetisch veränderte Haut an die Wunde.

81 % der Wunden wurden geheilt

Den Ergebnissen zufolge waren 24 Wochen nach der Transplantation 81 % der behandelten Wunden mindestens zur Hälfte verheilt, verglichen mit 16 % der Kontrollwunden.

Zum gleichen Zeitpunkt waren 16 % der transplantierten Wunden vollständig verheilt , im Vergleich zu keiner Kontrollgruppe.

Darüber hinaus berichteten die Patienten in den transplantierten Bereichen weniger über Schmerzen, Juckreiz und Blasenbildung als in den Kontrollwunden. Die Transplantate waren sicher, und die Nebenwirkungen waren laut den Wissenschaftlern nicht schwerwiegend.