При Трампе FDA стремится отказаться от экспертиз новых лекарств

Руководство FDA при президенте Дональде Трампе намерено отказаться от многолетней практики привлечения внешних экспертов для рассмотрения заявок на лекарственные препараты. По словам критиков, этот шаг защитит решения агентства от общественного контроля.

Агентство «хотело бы отказаться» от создания групп экспертов для изучения и голосования по отдельным препаратам, поскольку «я не считаю, что в этом есть необходимость», — заявил Джордж Тидмарш, глава Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. Он передал это сообщение во вторник на встрече производителей продукции для здравоохранения и в среду — группе поддержки FDA.

По словам Тидмарша, консультативные совещания по конкретным препаратам не только излишни, но и требуют «огромного объёма работы для компании и FDA. Мы хотим использовать эту работу и наше время, чтобы сосредоточиться на важных вопросах».

Консультативные комитеты FDA в их нынешнем виде были созданы законом 1972 года, направленным на расширение и регулирование использования правительством экспертов для принятия технических решений. Их периодически вызывают для консультаций, в том числе для анализа доказательств и голосования по вопросу о том, следует ли FDA одобрять лекарственные препараты, вакцины и медицинские изделия, часто в тех случаях, когда должностные лица FDA сталкиваются с необходимостью принятия сложного решения.

Действия FDA традиционно согласуются с голосами комитетов. Отход от прежних решений может спровоцировать споры и публичные дебаты, как это было в случае с неоднозначным решением 2021 года об одобрении препарата Aduhelm компании Biogen для лечения болезни Альцгеймера.

FDA одобрило препарат, несмотря на отрицательное голосование консультативного комитета, члены которого посчитали, что препарат малоэффективен в лечении заболевания. Конфликт вокруг Адухельма обнажил трудности, с которыми FDA справляется, пытаясь совместить давление со стороны производителей и отчаявшихся пациентов с тщательной оценкой рисков и пользы препарата.

Тидмарш заявил, что с комитетами по-прежнему будут консультироваться по общим вопросам, например, по регулированию различных классов препаратов. Однако встречи, посвящённые конкретным препаратам, на которых эксперты изучают горы исследований и часы слушания показаний представителей FDA и компаний, были, по его словам, полезны в первую очередь тем, что позволяли общественности увидеть, как работает FDA.

В этом месяце FDA начало публиковать «полные ответы», которые оно рассылает компаниям, отказывающимся одобрить их продукцию. Публикация писем, для получения которых ранее требовалось подавать запросы в соответствии с федеральным Законом о свободе информации, способствует повышению уровня прозрачности, сопоставимого с консультативными совещаниями, заявил Тидмарш.

Заседания консультативного комитета по отдельным препаратам «излишни, когда у вас есть полные рецензии», — сказал он KFF Health News в кратком интервью после выступления на конференции, посвященной продуктам здравоохранения.

Бывшие сотрудники FDA и учёные, изучающие деятельность агентства, не согласны с этим. Эти встречи помогают учёным FDA принимать решения и повышать уровень понимания общественностью вопросов регулирования лекарственных средств, и отказ от них не имеет смысла, заявили они.

Бывший комиссар FDA Роберт Кэлифф заявил KFF Health News, что рассуждения Тидмарша «сложно понять». «Для сотрудников FDA крайне полезно узнать мнение других экспертов, прежде чем принимать окончательное решение. И важно делать это так, чтобы общественность могла понять их точку зрения».

«Эксперты могут задавать компании или FDA вопросы, которые ни один из них не придумал бы сам», — сказала Холли Фернандес Линч, доцент кафедры биоэтики и права Пенсильванского университета. «У общественности мало других возможностей прокомментировать решения FDA».

Представители FDA и Министерства здравоохранения и социальных служб не отреагировали на неоднократные просьбы прокомментировать комментарии Тидмарша.

Будучи комиссаром агентства, Кэлифф порой не соглашался с консультативными комитетами и однажды высказал идею, что, возможно, было бы лучше, если бы они совещались, а не голосовали по продуктам. Тем не менее, «хотя, возможно, кто-то и сможет предложить что-то лучшее, я всегда считал эту систему потрясающей», — сказал он.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) не обязано привлекать сторонних экспертов для оценки лекарственных препаратов и обычно этого не делает. Оно обращается к ним в основном в случае важных новых типов лекарств или в случаях, когда принятие решения особенно сложно из-за высокого спроса на продукт, ценность которого может быть ограничена. Классический пример — случай с Адухельмом.

Консультативные комитеты являются «важным ресурсом» для FDA, заявила Сара Райан, представитель Ассоциации фармацевтических исследований и производителей Америки. «Они могут сыграть важную роль в строгом процессе рассмотрения лекарственных препаратов для людей, который мы проводим в США».

По словам Решмы Рамачандран, исследователя в области здравоохранения и врача из Йельской медицинской школы, к комитетам часто обращаются с просьбой помочь разрешить разногласия внутри FDA относительно того, как двигаться дальше в вопросе принятия регуляторного решения.

Она и другие исследователи, а также бывшие сотрудники FDA высоко оценили решение комиссара FDA Марти Макари опубликовать полные тексты ответных писем.

Однако эти письма не отменяют необходимости проведения заседаний комитета, заявил Питер Лури, бывший заместитель комиссара FDA, возглавляющий Центр науки в интересах общества.

«В открытом письме-ответе общественности сообщается, что заявка компании была отклонена, и описывается причина, — сказал Лури. — На заседании консультативного комитета внешним экспертам и общественности сообщается: „Вот что мы думаем сделать, и нам бы хотелось услышать ваше мнение, прежде чем мы примем решение“. Очевидно, что это не одно и то же».

Изменения, описанные Тидмаршем, уже реализуются на практике. С момента возвращения Трампа в Белый дом Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) провело всего семь заседаний консультативного комитета, по сравнению с 22 за аналогичный период прошлого года. Официальные лица заявляют, что теперь будут публиковать полные версии ответных писем по мере их поступления, и ранее, в сентябре, была опубликована партия из 89 ответов.

Макари в некоторой степени заменил консультативные комитеты , члены которых традиционно проверялись на предмет компетентности и предвзятости и которые обязаны проводить публичные совещания , на группы тщательно отобранных ученых, которые поддерживают его взгляды по таким вопросам, как гормонозаместительная терапия и антидепрессанты .

Диана Цукерман, критик фармацевтической промышленности, присутствовала на заседании комиссии по заместительной гормональной терапии, которое состоялось в июле и рассматривало предупреждение FDA, перечисляющее опасности этого метода. Макари настаивал на удалении этого предупреждения и включил в состав комиссии экспертов-единомышленников.

По ее словам, мероприятие было созвано в спешке, и у общественности не было возможности ознакомиться с материалами обсуждения или прокомментировать их.

«Они просто не хотели слышать ни от кого, кто с ними не согласен», — сказал Цукерман, возглавляющий Национальный центр исследований в области здравоохранения.

До того, как стать комиссаром, Макари настаивал на проведении большего количества заседаний консультативного комитета. В начале 2022 года он раскритиковал решение FDA одобрить бустерные прививки от COVID для детей от 12 до 15 лет без консультации с Консультативным комитетом по вакцинам и связанным с ними биологическим продуктам. В то время Макари написал в социальной платформе X: «Это пощёчина науке со стороны @US_FDA, обходящие стандартный порядок проведения экспертного консультативного совета».

Но Тидмарш, похоже, с этим не согласен.

Он заявил, что вместо того, чтобы просить консультативный комитет голосовать за или против препарата от мышечной дистрофии Дюшенна, FDA было бы лучше, если бы комитет изучал наилучший способ оценки таких препаратов, например, какие результаты или конечные точки следует измерять. «Верна ли эта конечная точка для мышечной дистрофии Дюшенна? Это важный вопрос, который затрагивает интересы многих компаний», — сказал он в интервью KFF Health News.

Чиновник FDA Винай Прасад отменил запланированное на июль заседание консультативного комитета для обсуждения препарата от мышечной дистрофии Дюшенна, производимого биотехнологической компанией Capricor Therapeutics. Позднее FDA опубликовало свой отказ, или «письмо-ответ», компании Capricor, которая затем опубликовала свой ответ FDA. Впоследствии Прасад был уволен и принят на работу с ограниченными полномочиями.

Рамачандран отметил, что заседание консультативного комитета могло бы обсудить риски и преимущества препарата в более спокойной, публичной и менее политизированной обстановке.

FDA обычно соглашается с мнением нескольких десятков своих консультативных комитетов. Исследование 2023 года показало, что FDA согласилось с 97% голосов «за» и 67% голосов «против».

Именно поэтому комментарии Тидмарша «стали полной неожиданностью», заявила Женевьева Кантер, доцент кафедры государственной политики Университета Южной Калифорнии, написавшая комментарий к исследованию. В этом году FDA отложило множество заседаний, но «все думали, что это временно, учитывая переходный период и все эти увольнения».

«Другая теория заключается в том, что это решение является стратегическим, — сказала она, — с точки зрения консолидации власти в агентствах, чтобы вы больше не были подотчетны внешним экспертам или общественности».

Мы хотели бы поговорить с действующими и бывшими сотрудниками Министерства здравоохранения и социальных служб или его подведомственных агентств, которые считают, что общественность должна понимать последствия происходящего в федеральной системе здравоохранения. Пожалуйста, напишите в KFF Health News on Signal по номеру (415) 519-8778 или свяжитесь с нами здесь .