PoZdroweek 4/2025: Nominacja Prasada jako szefa FDA od szczepionek i terapii genowej przeraziła inwestorów

Biotechnologiczny indeks z amerykańskiej giełdy NASDAQ runął niemal 7% we wtorek po tym, gdy na rynek przedostała się informacja o nominacji na dyrektora FDA odpowiedzialnego za segment szczepionek i terapii genowej Vinaya Prasada. Ma on podejście, zwłaszcza w obszarze szczepionkowym, którego nie podziela większość nauki. Polska była oazą spokoju w tym kontekście. WIGmed zyskał, a powody do radości mają akcjonariusze Diagnostyki, której kurs ustanowił rekord.

W tym tygodniu mieliśmy do czynienia z branżą ochrony zdrowia dwóch wektorów. W Polsce WIGmed poszedł w górę o 1,8%. Tak nie było na świecie i w Europie. Tam panowały minorowe nastroje, czego rezultatem był spadek indeksów sektora – globalny MSCI World Health Care stracił 2,5%, a jego europejski odpowiednik MSCI Europe Health Care zniżkował o 3,5%.

Skutkiem rozbieżności kierunkowej zachowania się tych trzech indeksów była powiększająca się przewaga krajowego WIGmedu, który od początku tego roku zyskał już prawie 3%. Jego konkurenci zagraniczni w tym czasie zagłębiali się coraz bardziej w ujemne rewiry. Najbardziej to widać w przypadku indeksu globalnego, który zaliczył ponad 10% stratę.

Źródło: TradingView

Grono przysięgających na wierność Ameryce powiększa się

Czas upływa, a wielką niewiadomą jest to, co w końcu zadekretuje w sprawie ceł na branżę ochrony zdrowia administracja republikańska kierowana przez prezydenta Donalda Trumpa. Wielcy sektora ścigają się z czasem, deklarując co rusz nowe inwestycje w USA. Cel zabiegów jest jasny – udobruchać prezydenta, żeby przypadkiem nie wypalił z grubej rury (a w kuluarach coraz intensywniej szepcze się o zróżnicowanych taryfach importowych rzędu 50-200%).

Według wyliczeń politykazdrowotna.com do ubiegłego tygodnia na stole zostały położone zobowiązania firm biofarmaceutycznych co do inwestycji w Stanach Zjednoczonych na kwotę ok. 170 mld dol. - Johnson & Johnson (55), Roche (50), Eli Lilly (27), Novartis (23) i AbbVie (10).

To już się zdezaktualizowało. Do puli dołączyło jeszcze ponad 70 mld dolarów. Ostatnim, który złożył przysięgę na wierność Ameryce w środę był Gilead Sciences. Kalifornijski gigant z Foster City zadeklarował, że chce zainwestować w produkcję leków w USA do 32 mld dolarów (dzień wcześniej 40 mld dolarów do ogólnej puli inwestycyjnej dołożył Bristol Myers Squibb).

W efekcie sektor ochrony zdrowia chce oczarować Trumpa 240 mld dol., zieleniącymi się na stosie pieniędzy, które zamierza zainwestować branża w Stanach Zjednoczonych. I to pewnie nie koniec, gdyż choć wielu olbrzymów BigPharmy powiedziało już swoje, to i tak niektórych brakuje w tym kręgu.Mowa o Mercku, Pfizerze, Amgenie, Vertex Pharmaceuticals czy Regeneron Pharmaceuticals, nie mówiąc dodatkowo o koncernach z siedzibami poza Ameryką.

Według naszych szacunków prawdopodobne jest to, że licytacja zachęcająca Trumpa do łagodności celnej zakończy się w okolicach 300 mld dol.

Nominacja Prasada przeraziła branżę healthcare

Indeks biotechnologiczny NASDAQ runął we wtorek o 6,6% po tym, gdy Vinay Prasad został mianowany na stanowisko dyrektora Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA (CBER), którego zadaniem jest nadzorowanie przepisów dotyczących szczepionek i terapii genowej.

Vinay Prasad, hematolog-onkolog i profesor epidemiologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco, objął wakat po poprzednim dyrektorze CBER Peterze Marksie, który zrezygnował ze stanowiska w marcu br. Dymisji Marksa towarzyszyły kontrowersje, gdy światło dotarło za kulisy decyzji.

Peter Marks nie chciał bowiem dopuścić do ingerencji urzędników departamentu zdrowia i opieki społecznej (HHS) w bazę FDA dotyczącą zgonów związanych ze szczepionką przeciwko odrze.

Jego zdaniem pracownicy HHS chcieli edytować dane na temat niepożądanych zdarzeń poszczepiennych. W jakim celu chcieli to uzyskać pozostaje w sferze domysłów, z których część wiedzie w kłopotliwym kierunku dla administracji.

Nowy dyrektor CBER jest krytykiem wielu posunięć instytucji w zakresie opieki zdrowotnej. Na platformie X umieścił w marcu br. wpis na temat terapii genowej Elevidys firmy Sarepta ukierunkowanej na terapię dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Została ona zatwierdzona w 2023 r. w trybie przyspieszonym na podstawie danych, które wykazały zwiększoną ekspresję mikrodystrofiny. W swoim wpisie Prasad napisał o spowodowaniu śmierci 16-letniego chłopca, któremu podano Elevidys. W reakcji na nominację akcje Sarepty straciły we wtorek 26%, gdyż inwestorzy obawiają się zakwestionowania dopuszczenia tej terapii genowej.

Zresztą nowemu szefowi CBER nie chodzi wyłącznie o przypadek Elevidys – wielokrotnie krytykował on dopuszczanie preparatów medycyny genetycznej za pomocą przyspieszonej ścieżki zatwierdzeniowej.

Vinay Prasad negatywnie również odnosił się do środków ochronnych w związku z COVID-19. Był oburzony z powodu błędnej jego zdaniem polityki Centrum Kontroli i Prewencji Chorób podczas pandemii, bo nie podobało mu się m. in. zalecenie utrzymywania dystansu 6 stóp, noszenie maseczek przez małe dzieci, nakazy szczepień, coroczne dawki przypominające, nieuwzględnianie w polityce zdrowotnej naturalnej odporności.

Jednocześnie obecny szef CBER zdawał się w jednym z postów na X bagatelizować szkodliwość infekcji COVID-19, pisząc, że jest ona teraz przeziębieniem.

Jakby tego było mało Association for Immunization Managers udostępniła w 2023 r. raport, w którym stwierdzono, że Prasad wraz z Marty’m Makarym (obecnym szefem całego FDA) i jego asystentką Tracy Beth Høeg byli trzema największymi dostarczycielami dezinformacji na temat szczepionek pediatrycznych COVID-19.

W opracowaniu zauważono, że Prasad twierdził, iż "szczepionki są bardziej niebezpieczne dla dzieci niż COVID-19, mimo że nigdy nie leczył dzieci z powodu COVID-19 i nie był pediatrą".

Inwestorzy są przerażeni nominacją Prasada, ponieważ od teraz muszą wkalkulować w swoje modele finansowe wyceniające wiele spółek branży opieki zdrowotnej nowe ryzyko, że polityka FDA nie będzie bazować na medycynie opierającej się wyłącznie na faktach.

A skalę ich przerażenia jednoznacznie można uzmysłowić sobie, jeżeli popatrzy się na poniższą infografikę, która pokazuje zmiany cen akcji wiodącej dwudziestki z indeksu MSCI World Health Care w ostatnim tygodniu. Kolor czerwony aż bije w oczy, co ilustruje dobitnie znaczące spadki kursów przedstawicieli światowej ochrony zdrowia.

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Czerwień nie zdominowała polskich akcji giełdowych zrzeszonych w indeksie WIGmed. Udany tydzień zaliczyły akcje Voxela (+9,1%), Captor Therapeutics (+8,7%) i Diagnostyki (+7,0%).

Na bliższą uwagę zasługuje zwłaszcza ta trzecia spółka. Kurs akcji krajowego lidera w zakresie tradycyjnej diagnostyki laboratoryjnej osiągnął swoje maksimum notowań (170 zł).

Papiery Diagnostyki były sprzedawane w ofercie publicznej na przełomie stycznia i lutego 2025 r. po 105 zł za sztukę. Szczęśliwcy, którzy załapali się na tę cenę mają powody do zadowolenia. Cena krakowskiej spółki jest już o ponad 60% wyżej, co jest więcej niż przyzwoitym zyskiem w tak krótkim czasie.

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

POLSKA

Poniedziałek (5.5.2025)

- PolTREG pozytywnie ocenił wyniki z części in vivo badania przeprowadzonego na zwierzętach z wykorzystaniem terapii CAR-Tregs. Zdaniem zarządu spółki dane są wystarczające do ubiegania się o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy I w stwardnieniu rozsianym i stwardnieniu zanikowym bocznym przy użyciu limfocytów CAR-TREGS.

Wtorek (6.5.2025)

- Celon Pharma zawarł z Agencją Badań Medycznych (ABM) umowę o objęcie wsparciem projektu "SimOn - zwiększenie bezpieczeństwa lekowego poprzez opracowanie skalowalnego procesu produkcji biopodobnego przeciwciała monoklonalnego anty-PD- 1 do zastosowań w immunoterapii nowotworów". ABM przyznała dofinansowanie w kwocie nie przekraczającej 9,7 mln zł (65% całkowitych kosztów kwalifikowalnych) dla projektu wartego blisko 15 mln zł. Ma on zostać wykonany do końca marca 2026.

- PolTREG otrzymał od Komitetu Pediatrycznego Europejskiej Agencji Leków (PDCO) pozytywną opinię w zakresie planu badań pediatrycznych rozwijanego produktu somatycznej terapii komórkowej poliklonalnych limfocytów Tregs we wskazaniu dotyczącego zapobiegania wystąpienia objawowej cukrzycy typu 1 u dzieci.

- Prezydent Andrzej Duda zawetował ustawę o składce zdrowotnej i przekazał regulację Sejmowi do ponownego rozpatrzenia. Do sprawy odniósł się Andrzej Domański, minister finansów, który wyjaśnił w piątek w TVN, że do tego rozwiązania rząd jeszcze wróci.

Środa (7.5.2025)

- NanoGroup podpisała list intencyjny dotyczący nabycia bezpośrednio lub za pośrednictwem innej osoby prawnej pakietu akcji w Auxilius Pharma w drodze zakupu walorów istniejących lub objęcia nowej emisji. Auxilius Pharma rozwija AUX-001, kandydata na lek oparty o nikorandil, który ma znaleźć zastosowanie w terapii dławicy piersiowej. NanoGroup nie dostarczyła dokładniejszych informacji na temat planowanej transakcji, choć przyznało, że prowadzi rozmowy z inwestorami, którzy mieliby dostarczyć finansowanie dla projektowanej transakcji.

Czwartek (8.5.2025)

- Spółka zależna Synektik dostarczy firmie NH Hospital w Czechach (dla szpitala Hořovice) system robotyczny da Vinci wraz z pakietem towarzyszącym - wartość netto umowy wynosi ok. 3,4 mln dol.

Piątek (9.5.2025)

- Medinice zawarł umowę z Zarządem Województwa Mazowieckiego na dofinansowanie projektu AtriClamp w wysokości 8,7 mln zł. Łączny koszt projektu zamknie się kwotą 17,4 mln zł. Celem projektu jest zbudowanie urządzenia medycznego, służącego do prewencji udarów mózgu poprzez wykonanie zabiegu zamknięcia uszka lewego przedsionka serca. Inicjatywa ma zostać zakończona do 24 grudnia 2027 r.

- Genomtec ma zabezpieczone środki na ponad rok funkcjonowania działalności i nie planuje emisji akcji. Miron Tokarski, prezes zarządu spółki, wyjaśnił, że rozpoczęty w lipcu 2023 r. proces M&A trwa, a od niedawna też na rynku azjatyckim.

- Bacteromic, podmiot zależny Scope Fluidics, złożył wstępny wniosek (pre-submission) do amerykańskiej FDA dla systemu Bacteromic z Panelem Rapid UNI w ramach ścieżki 510(k).

ŚWIAT

Poniedziałek (5.5.2025)

- PTC Therapeutics poinformowała, że jej kandydat na lek na chorobę Huntingtona PTC518 (votoplam) osiągnął wprawdzie pierwszorzędowy punkt końcowy w badaniu w połowie fazy, ale wyniki najwyraźniej rozczarowywały inwestorów, gdyż kurs akcji firmy spadł w poniedziałek o blisko 19%. Inwestorzy sądzą zapewne, że PTC518 nie spełnił wcześniejszych obietnic, które skłoniły Novartis pod koniec zeszłego roku do wyłożenia płatności 1 mld dol. z góry, aby partycypować w rozwoju leku.

Wtorek (6.5.2025)

- Donald Trump podpisał rozporządzenie wykonawcze mające na celu zwiększenie produkcji leków na receptę w USA poprzez zmniejszenie przeszkód regulacyjnych związanych z budową i zatwierdzaniem nowych lokalizacji. W wyniku decyzji ma dojść do skrócenia obecnego czasu potrzebnego na zbudowanie dodatkowych zdolności produkcyjnych od 5 lat do 10 lat.

Nowy prezydencki akt prawny wezwał również FDA do zwiększenia opłat i inspekcji zagranicznych zakładów produkcyjnych. Według Marty'ego Makarego, komisarza instytucji, zmiana polegać będzie na przejściu od zapowiedzianych do niespodziewanych wizyt inspekcyjnych w fabrykach inwestorów zagranicznych.

Środa (7.5.2025)

- Wielu inwestorów nie dowierzało własnym oczom, gdy Novo Nordisk po raz pierwszy od 4 lat obniżyło tegoroczną prognozę wyników finansowych. Lars Fruergaard Jørgensen, szef firmy zauważył, że ok. 1/3 amerykańskiego rynku leków na otyłość została "przechwycona" przez apteki, co "zahamowało" rozwój firmy.

W 2025 r. Novo Nordisk spodziewa się wzrostu sprzedaży w przedziale 13-21% przy założeniu stałego kursu walutowego korony duńskiej wobec innych jednostek monetarnych, choć wcześniej spółka sądziła, że osiągnie poprawę tego parametru w widełkach 16-24%.

- Shionogi ogłosiło kupno Torii Pharmaceutical, wraz z biznesem farmaceutycznym Japan Tobacco, w tym jego amerykańskim oddziałem Akros Pharma. Wartość transakcji wynosi ponad 150 mld jenów (ok. 1,1 mld dol.). W ramach swojej strategii do 2030 r. Shionogi skupia się na opracowywaniu leków na choroby zakaźne.

Dzięki przejęciu portfel produktowy koncernu wzbogaci się o preparaty Torii Pharmaceutical (m. in. choroby skóry i nerek) i Japan Tobacco (immunologia, stany zapalne, a do tego zaburzenia układu sercowo-naczyniowego, nerkowego, mięśniowego i ośrodkowego układu nerwowego).

Czwartek (8.5.2025)

- Takeda zapowiedziała, że sprzedaż i zysk operacyjny w tym roku będą "zasadniczo płaskie" w porównaniu z poprzednim 12-miesięcznym okresem, na co wpływ miały ostatnie znaczące trudności sprzedażowe związane z lekiem generycznym Vyvanse. W ubiegłym roku zysk wyniósł 107,9 mld jenów (-25% w porównaniu z poprzednim rokiem).

Japoński koncern spodziewa się, że przychody wyniosą 4,5 bln jenów (31,7 mld dol.), podczas gdy w roku podatkowym 2024 wyniosły blisko 4,6 bln jenów. Takeda oczekuje, że sprzedaż Vyvanse spadnie w tym roku podatkowym o około 30% do 241 mld jenów, po spadku o prawie 22% w roku fiskalnym 2024 do 351 mld jenów.

"Takeda znajduje się obecnie w punkcie zwrotnym, z wieloma przewidywanymi odczytami danych fazy III w tym roku podatkowym" – zauważył Milano Furuta, dyrektor finansowy Takedy.

W marcu br. korporacja podała, że późna faza badania VERIFY rusfertydu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą osiągnęła swój główny cel, jakim było stworzenie aplikacji marketingowych dla terapeutycznego peptydu mimetycznego hepcydyny. Firma spodziewa się dalszych odczytów III fazy dla doustnego agonisty oreksyny w narkolepsji typu 1 w pierwszej połowie 2025 oraz dla doustnego inhibitora kinazy tyrozynowej 2 (TYK2) zasocytynibu w drugiej połowie tego roku.

- Teva planuje zredukować zatrudnienie o 8% w ramach wysiłków na rzecz obniżenia kosztów działalności o 700 mln dol. i osiągnięcia celu, jakim jest osiągnięcie 30% marży zysku operacyjnego do 2027 roku. To oznacza, że zatrudnienie w firmie liczącej obecnie ponad 36 000 osób zostanie zredukowane o blisko 3 tys. miejsc. Redukcja jest częścią pomysłu Tevy na przejście od biznesu opartego wyłącznie na lekach generycznych do pełnokrwistej firmy biofarmaceutycznej. Firma nie ujawniła, pracownicy których zakładów Tevy rozrzuconych w wielu miejscach świata, powinni czuć się niepewnie. Wiadomo jedynie, że do 2027 r. liczba fabryk spadnie z 35 do 30.

- Insilico Medicines zrobi trzecie podejście do ubiegania się o kapitał inwestorów z rynku publicznego. W tym celu złożyło wniosek o przeprowadzenie oferty publicznej na giełdzie w Hongkongu. Dwa miesiące wcześniej spółka zebrała 110 mln dol. z oferty prywatnej, aby rozwinąć swoje portfolio leków zaprojektowanych przez sztuczną inteligencję (w tej ofercie wartość spółki została wyceniona na ponad 1 mld dol.). Firma ujawniła pod koniec zeszłego roku, że ISM001-055, mała cząsteczka osiągnęła swój pierwszorzędowy punkt końcowy bezpieczeństwa i kluczowe drugorzędowe wskaźniki skuteczności w chińskim badaniu fazy IIa dotyczącym idiopatycznego włóknienia płuc.

Insilico ma w fazie rozwoju 30 innych projektów dla kandydatów na leki w zakresie m. in. nieswoistego zapalenia jelit, guzów litych, otyłości i bólu. Wcześniej spółka próbowała bezskutecznie przeprowadzić oferty publiczne w 2023 r. i 2024 r.

Piątek (9.5.2025)

- AstraZeneca ogłosiła, że badanie III fazy inhibitora PD-L1 Imfinzi (durwalumabu) u pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego wysokiego ryzyka osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim jest przeżycie wolne od choroby, bez negatywnego wpływu na korzyści w zakresie przeżycia obserwowane po indukcji i terapii podtrzymującej Bacillus Calmette-Guérin.