20 lat czekania. Komisja Europejska dała zielone światło dla leku na glejaka

• Worasydenib to pierwsza w UE terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z mutacją IDH1/2, dopuszczona do obrotu przez Komisję Europejską
• Lek blokuje enzymy IDH1/2, hamując produkcję substancji sprzyjającej rozwojowi guza i znacząco wydłuża czas przeżycia bez progresji choroby
• Zarejestrowano go do stosowania u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia (≥40 kg) po operacji, jeśli nie jest konieczna natychmiastowa radio- ani chemioterapia
• Decyzja KE oparta na pozytywnej opinii EMA otwiera nowe możliwości leczenia pacjentów w UE i wpisuje się w globalną rejestrację leku w wielu krajach

Nowy lek o nazwie worasydenib stosowany jest w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2 (dehydrogenazy izocytrynianowej). Terapia ta jest ukierunkowana molekularnie i opóźnia postęp tej szczególnie groźnej choroby. Jej działanie polega na blokowaniu enzymów IDH1/2, co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG (2-hydroksyglutaran) pobudzającej wzrost guza.

Worasydenib został przez Komisję Europejską dopuszczony do obrotu jako pierwsza w Unii Europejskiej terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z tą mutacją. W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy, obejmującym pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH, wykazano, że stosowanie worasydenibu znacząco wydłużało czas przeżycia wolny od progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.

Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, takie jak gwiaździaki, skąpodrzewiaki, glejaki wielopostaciowe, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, wyjątkowo też trudnymi do leczenia z braku skutecznej terapii.

Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do stosowania w monoterapii w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia drugiego (z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172), zarówno u dorosłych, jak i młodzieży w wieku 12 lat i starszej. Warunkiem użycia leku jest też masa ciała wynosząca co najmniej 40 kg. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.

Jak przekazano w informacji prasowej producenta leki firmy Servier, podstawą decyzji o rejestracji worasydenibu jako pierwszej ukierunkowanej molekularnie terapii glejaka II stopnia z mutacją genów IDH była pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 24 lipca 2025 roku.

- Pacjenci z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH czekali na innowacyjną metodę leczenia od ponad 20 lat" - stwierdza wiceprezes ds. Medycznych i Pacjentów w firmie Servier Arnaud Lallouette, cytowany w komunikacie. Zaznacza, że jest to rzadki i trudny w leczeniu nowotworu mózgu. "Rejestracja worasydenibu wyznacza zatem początek nowej ery dla lekarzy zmieniając możliwości terapeutyczne w krajach Unii Europejskiej, istotnie poprawiając wyniki leczenia - dodaje.

- Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja - zwraca uwagę Bec Mallett, założyciel i Prezes Fundacji Peace of Mind, wiodącej australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu.

Lek dopuszczono do użycia w 27 krajach Unii Europejskiej oraz w Islandii, Liechtensteinie oraz Norwegii. Został on także zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.