Pierwszy hiszpański pacjent ze szpiczakiem mnogim leczony komercyjnym CAR-T, wolny od choroby po 7 miesiącach
Pierwszy hiszpański pacjent ze szpiczakiem mnogim leczony komercyjną terapią CAR-T w publicznym Szpitalu Uniwersyteckim 12 de Octubre w Madrycie jest wolny od choroby zaledwie siedem miesięcy po otrzymaniu tej zaawansowanej terapii, która została oficjalnie zatwierdzona poza badaniem klinicznym.
U José Ramóna, 57-letniego funkcjonariusza policji miejskiej, osiem i pół roku temu zdiagnozowano szpiczaka mnogiego. Pomimo poddania się kilku zabiegom , w tym przeszczepowi komórek macierzystych układu krwiotwórczego, doszło u niego do kilku nawrotów choroby, ostatni z nich miał miejsce w zeszłym roku.
Zespół hematologiczny w Szpitalu 12 de Octubre ocenił możliwość leczenia CAR-T i zlecił jego zastosowanie poza badaniem klinicznym. Po otrzymaniu oficjalnej zgody José Ramón poddał się terapii.
«Szczerze mówiąc, leczenie CAR-T trwało krótko. Zostałam przyjęta do szpitala na osiem dni . Miało to potrwać trochę dłużej, ale leczenie zadziałało bardzo szybko i bardzo dobrze, i wkrótce potem mogłam opuścić szpital. I wróciłem do swojej pracy, jestem funkcjonariuszem straży miejskiej. „Kontynuuję pracę, kontynuuję uprawianie sportu, kontynuuję swoje codzienne życie, jakbym nic nie miał” – wyjaśnił w oświadczeniach przesłanych mediom.
Leczenie CAR-T jest indywidualne, wymaga jednorazowego podania leku i jest przeznaczone dla pacjentów z nowotworami hematologicznymi, którzy nie mają innych opcji terapeutycznych i którzy w większości przypadków mają bardzo niski wskaźnik przeżycia.
«José Ramón jest pacjentem z opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, dla którego nie ma odpowiednich opcji leczenia. Jest pierwszym pacjentem w Hiszpanii leczonym dostępną w sprzedaży terapią CAR-T. Obecnie , po 7 miesiącach od rozpoczęcia leczenia , jest w stanie całkowitej remisji, bez objawów choroby” – wyjaśnia Joaquín Martínez López, ordynator Oddziału Hemarologii w Szpitalu 12 de Octubre.
Terapie te, przynajmniej w przypadku tego typu nowotworów krwi, okazały się o wiele skuteczniejsze niż konwencjonalne metody leczenia i zapewniają bardzo dobre długoterminowe rezultaty. Proces terapeutyczny rozpoczyna się od aferezy, która polega na pobraniu znacznej liczby limfocytów T – rodzaju białych krwinek – z własnej krwi pacjenta za pomocą specjalistycznej techniki filtracji krwi, zwanej leukaferezą, wykonywanej dożylnie.
Pobrane komórki są następnie przeprogramowywane i namnażane poza organizmem, tak aby po ponownym podaniu pacjentowi były w stanie rozpoznawać i zwalczać komórki nowotworowe znacznie skuteczniej. Proces przeprogramowania genetycznego przeprowadzany jest w laboratorium poza szpitalem, zwykle w Stanach Zjednoczonych, co prowadzi do fazy komercjalizacji leczenia.
Aby zagwarantować bezpieczeństwo pacjentów, leczenie musi spełniać rygorystyczne standardy jakości dotyczące dostarczania komórek i ich wytwarzania. Wszystko to wymaga spełnienia bardzo rygorystycznych wymagań oraz dogłębnej wiedzy i doświadczenia w zakresie zarządzania opieką zdrowotną.
«Komercyjna terapia CAR-T to spersonalizowana metoda leczenia szpiczaka mnogiego, w której limfocyty pobiera się od pacjenta, szkoli w laboratorium w walce z nowotworem, a następnie podaje się je w infuzji. „Komercyjny” oznacza, że został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków i może być stosowany u wszystkich pacjentów” – powiedział dr López.
W związku z tymi wynikami 12 października zatwierdzono tę samą metodę leczenia u ośmiu kolejnych pacjentów z tą samą patologią. Sześciu pacjentom podano już leki, wszyscy reagują na leczenie i nie mają objawów choroby, choć czas obserwacji jest jeszcze krótki.
Szpital ten posiada udokumentowane przeszkolenie w zakresie stosowania tego rodzaju leczenia. W styczniu 2019 r. przeprowadzono tam pierwszą terapię CAR-T i do tej pory leczono w niej ponad 140 pacjentów z nowotworami hematologicznymi, uzyskując doskonałe wyniki.
«Obecnie, 12 października, w szpitalu leczyliśmy 42 pacjentów terapią CAR-T, z czego 6 było w trybie komercyjnym. Niedawno przeprowadziliśmy analizę postępów tych pacjentów i 90% z nich odpowiedziało na leczenie, a u 70–80% nadal utrzymuje się remisja” – powiedział.
Ponadto, w tym roku w szpitalu spodziewanych jest ponad 80 pacjentów z różnymi chorobami hematologicznymi, głównie z powodu rozszerzenia się wskazań do jego stosowania i poszerzenia liczby patologii, w których można go podawać.
„Terapia CAR-T to nowa szansa dla pacjentów i ważny postęp ” – podkreśla dr Martínez López. „Mówimy o alternatywie dla tych, którzy nie mieli innych opcji terapeutycznych i mieli krótką oczekiwaną długość życia”.
abc
