Scopri come il trapianto di isole pancreatiche può cambiare il trattamento del diabete di tipo 1

Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia autoimmune in cui l'organismo distrugge le cellule pancreatiche responsabili della produzione di insulina. Pertanto, il trattamento richiede iniezioni giornaliere dell'ormone per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Senza di esso, il T1D può portare a gravi complicazioni, come danni ai reni, agli occhi e al cuore, e può persino portare alla morte.

La Società Brasiliana per il Diabete (SBD) stima che 600.000 brasiliani convivano quotidianamente con questa condizione e che ne siano affette quasi 9 milioni in tutto il mondo. Pertanto, la medicina è alla ricerca di nuove opzioni terapeutiche più efficaci. I farmaci a base di GLP-1, come Ozempic e Mounjaro, sono nati proprio in quest'ottica.

Nessun trattamento, tuttavia, si è dimostrato efficace quanto una tecnica sperimentalmente applicata: il trapianto di isole pancreatiche. Queste strutture sono esattamente il gruppo di cellule che producono ormoni, tra cui l'insulina, distrutti dal diabete di tipo 1. Per la procedura, le isole vengono prelevate dal pancreas di donatori deceduti, elaborate in laboratorio e quindi impiantate nel corpo del paziente. In genere, vengono iniettate nella vena porta del fegato, dove possono attaccarsi e riprendere la produzione di insulina, ma sono in corso studi anche sull'impianto nei muscoli.

A differenza dei trapianti di pancreas, che richiedono un intervento chirurgico più complesso e sono solitamente raccomandati solo nei casi più gravi, i trapianti di isole pancreatiche sono considerati minimamente invasivi, poiché vengono eseguiti tramite infusione senza incisioni importanti. Il protocollo sperimentale più noto, noto come Lantidra, è stato utilizzato in pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti convenzionali.

L'8 settembre, l'Università dell'Illinois, negli Stati Uniti , ha annunciato che un paziente di 69 anni ha interrotto le iniezioni di insulina appena una settimana dopo il trapianto . L'impresa ha accresciuto l'interesse globale per la tecnica e ha alimentato la speranza tra i diabetici che il trattamento potesse diventare una cura per la malattia.

L'endocrinologo Rafael Scarin Borges, coordinatore medico dell'Ospedale Municipale di Aparecida (HMAP) di Goiás, gestito dall'Einstein Hospital Israelita, spiega che è ancora troppo presto per considerare il trapianto di isole pancreatiche una cura per il diabete. "Siamo ancora in fase sperimentale. I ricercatori ritengono che, in futuro, potrebbe essere possibile raggiungere l'indipendenza dall'insulina, ma questo non è ancora stato dimostrato negli esseri umani. I risultati sono incoraggianti, ma sono necessari studi più ampi e duraturi, con particolare attenzione alla sicurezza, prima di poter parlare di una cura", spiega.

L'editing genetico amplia le prospettive

Un vantaggio del trapianto di isole pancreatiche è che, con piccole modifiche genetiche, può essere eseguito senza richiedere al paziente di assumere quotidianamente immunosoppressori, come nel caso dei pazienti sottoposti a trapianto di pancreas. Uno studio pubblicato ad agosto sul New England Journal of Medicine ha rivelato che il paziente è stato in grado di resistere per 12 settimane senza l'uso di immunosoppressori dopo il trapianto di avambraccio. "Le misurazioni hanno mostrato una secrezione di insulina stabile e responsiva al glucosio", afferma l'articolo.

I ricercatori hanno testato cellule insulari geneticamente modificate utilizzando la tecnica CRISPR. La strategia ha rimosso i marcatori del DNA che inducono il sistema immunitario a riconoscere queste cellule come estranee e ha aggiunto una proteina che agisce come una sorta di "segnale di pace" per il sistema immunitario. "È un'importante dimostrazione di concetto. La sfida più grande è sempre stata evitare il rigetto e, se questo verrà confermato in studi più ampi, aprirà la strada a impianti più duraturi", aggiunge Rafael Borges a proposito dello studio.

I test futuri richiederanno maggiore attenzione alla durata. Finora, l'effetto è stato monitorato solo per tre mesi. Sarà inoltre necessario determinare se dosi maggiori di cellule possano portare alla completa indipendenza dall'insulina. Oggi, nonostante i risultati positivi, il paziente ha continuato a necessitare di iniezioni periodiche.

Parallelamente, la ricerca sulle cellule staminali suggerisce che, in futuro, sarà possibile creare cellule beta "universali", capaci di produrre insulina senza essere attaccate e senza la necessità di editing genetico o studi di compatibilità per i trapianti. Negli animali, i risultati hanno già mostrato una sopravvivenza prolungata in questi casi senza immunosoppressione. Ma la transizione all'uomo richiede cautela.

"È plausibile immaginare terapie su larga scala senza immunosoppressione. Ma questioni come la standardizzazione della produzione, il monitoraggio e le modalità per disattivare l'innesto, se necessario, dovranno ancora essere risolte", ha affermato Borges. Questo progresso rappresenta una speranza, ma solo studi più ampi e duraturi potranno confermare se i trapianti di isole pancreatiche modificate possano trasformare il trattamento del diabete di tipo 1.

Fonte: Agenzia Einstein

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