La nuova speranza 'made in Spain' contro la leucemia: la prima terapia CAR-T duale

L'Istituto di Ricerca Sanitaria di Aragón ha progettato una strategia terapeutica che utilizza cellule CAR-T contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule T, dimostrando un'elevata efficacia e un profilo di sicurezza che ne facilita lo sviluppo clinico a breve termine . Il lavoro, pubblicato sul Journal of Oncology and Hematology, presenta cellule CAR-T che agiscono su due marcatori specifici di questo tipo di leucemia, ha riferito l'Istituto Josep Carreras in un comunicato lunedì.

La leucemia linfoblastica a cellule T ( T-ALL ) è un tipo di tumore del sangue altamente aggressivo che può manifestarsi nei bambini (con un tasso di guarigione dell'80%) e negli adulti (con un tasso di guarigione del 40% e un rischio maggiore di recidiva). È caratterizzata da difetti nella maturazione dei linfociti T , cellule immunitarie chiave nella lotta contro le infezioni e il cancro, che invece di svolgere la loro funzione prevista, si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo .

I trattamenti con cellule CAR-T , che hanno avuto ottimi risultati in altri tumori del sangue, non sono stati efficaci nella leucemia linfoblastica acuta a cellule T perché le cellule colpite sono esattamente le stesse utilizzate in queste terapie: i linfociti T. Pertanto, è particolarmente difficile trovare marcatori presenti nei linfociti tumorali e non nei linfociti T sani, evitando così l'attacco "fratricida".

I ricercatori hanno dimostrato che le proteine ​​CD1a e CCR9 si trovano sulle cellule leucemiche della maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T, ma non sulle cellule sane o su altre cellule in misura significativa, il che consentirebbe di distinguere le cellule T; con questa scoperta, il team scientifico ha sviluppato e testato in laboratorio la " prima terapia CAR-T duale contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule T".

I risultati dimostrano che queste nuove cellule attaccano le cellule che presentano sia CD1a sia CCR9 , o solo una delle due, ma non le cellule sane o quelle provenienti da altre parti del corpo in misura significativa, e che sono in grado di tenere a bada la malattia sia nei modelli in vitro che in vivo.

La capacità di attaccare due bersagli contemporaneamente rende questa nuova terapia " molto più efficace " rispetto a quanto sarebbe se si concentrasse su uno solo dei due, e amplia il campo di utilizzo ai pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T eterogenea , in cui le quantità dei due bersagli sono variabili nelle cellule leucemiche.

I risultati, insieme alle prove precedenti, aprono la strada allo sviluppo clinico di quella che potrebbe essere, a medio termine, la prima terapia cellulare contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule T.

L'Istituto di Ricerca Sanitaria di Aragón ha progettato una strategia terapeutica che utilizza cellule CAR-T contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule T, dimostrando un'elevata efficacia e un profilo di sicurezza che ne facilita lo sviluppo clinico a breve termine . Il lavoro, pubblicato sul Journal of Oncology and Hematology, presenta cellule CAR-T che agiscono su due marcatori specifici di questo tipo di leucemia, ha riferito l'Istituto Josep Carreras in un comunicato lunedì.