Qu'est-ce que le projet IDEATE ?

Comment pouvez-vous concevoir au mieux un accord basé sur les résultats (OBA) ? Quels sont les facteurs clés à prendre en compte ? Le projet IDEATE est une « collaboration interdisciplinaire entre le National Health Service (NHS) Wales, l'industrie et le monde universitaire » dont l'objectif est de développer et d'affiner les modèles OBA. Cette initiative est décrite dans Burton et al. (2024) .

Quels ont été les facteurs clés pris en compte par IDEATE pour une OBA ?

• Faisabilité : Identifier les paramètres permettant de déterminer l'adéquation d'un médicament à un OBA. Les facteurs pertinents comprennent : (i) les incertitudes au moment de l'ETS et l'impact sur le remboursement, (ii) la viabilité commerciale de l'accord et (iii) la faisabilité et le coût de la mise en œuvre
• Population de patients : définir les critères d'inclusion/exclusion, les valeurs de référence des patients et mieux comprendre les résultats de santé attendus grâce à une analyse exploratoire des sous-groupes. Une cohorte de traitement et une cohorte témoin doivent être identifiées.
• Résultats : Identifier les résultats mesurables et réalisables centrés sur le patient qui décrivent la valeur pour la population de patients cible concernée ; déterminer les résultats qui seraient inclus dans l'OBA. Le résultat doit être déterminé en fonction de la littérature existante, des experts cliniques et de la faisabilité. Les résultats doivent être convenus conjointement par toutes les parties, mais doivent également pouvoir être mesurés dans un délai viable pour un contrat commercial.
• Données : Identifier un processus conforme pour accéder aux données ; identifier et lier les ensembles de données appropriés.
• Conception, modélisation et mise en œuvre des contrats : Analyser différents scénarios OBA (combinaisons de résultats) et différents paramètres contractuels pour évaluer l'impact sur la proportion du paiement contractuel dû et la volatilité des paiements ; tenir compte des défis liés à l'opérationnalisation des contrats OBA et à la modélisation de leurs résultats. Les paramètres contractuels comprennent : (i) la population de patients (critères d'inclusion, segment ou sous-groupes inclus), (ii) le niveau de mesure des résultats (au niveau de la population ou des patients), (iii) les années modélisées (intervalle de temps), (iv) la durée du contrat (nombre d'années) (v) la pondération des résultats (pourcentage du paiement total possible du contrat) (vi) les repères et les cibles (limites inférieures et supérieures de performance des résultats, liées au déclencheur de paiement) (vii) les plafonds (présence/absence d'un plafond de paiement) (viii). mesure de la performance et modèle de paiement (modèle linéaire ou à seuil).

IDEATE a noté que l’un des principaux défis de la mise en œuvre de l’OBA est la disponibilité des données :

Bien que IDEATE ait constaté que les OBA peuvent produire des résultats raisonnables sur la base des données actuellement disponibles, le projet a également souligné que certaines des données nécessaires pour évaluer les résultats les plus importants (tels qu'identifiés par les cliniciens) n'étaient pas systématiquement collectées dans la pratique clinique, étaient réparties sur des sources de données disparates, n'étaient pas facilement extractibles (c'est-à-dire au format texte libre), ou présentaient un degré élevé de données manquantes

La plupart des gens pensent que les résultats binaires sont les plus faciles à mesurer pour l’OBA, mais ils présentent des inconvénients.

Malgré la tendance à croire que des résultats binaires uniques minimiseront ce fardeau, IDEATE démontre que les résultats binaires peuvent entraîner un risque financier important pour les deux parties entrant dans une OBA en raison de la forte volatilité. Déterminer la signification statistique dans un résultat volatil, en particulier lorsque la taille de l'échantillon est petite et la durée courte, est très difficile

Les résultats binaires peuvent également augmenter le risque OBA pour les deux parties :

Lorsque l'on utilise un modèle de paiement à seuil au lieu d'un modèle de paiement linéaire, la volatilité augmente considérablement et a un impact sur le paiement total du contrat. Les modèles de paiement linéaires constituent une meilleure solution si les deux parties souhaitent des flux de trésorerie plus prévisibles. Cependant, les paiements à seuil, même s'ils sont plus risqués financièrement, sont appropriés lorsqu'un OBA intègre un seul résultat binaire, par exemple la survie à 1 an.

L'OBA peut entraîner des retards de paiement importants en raison des retards dans la collecte des données.

Bien qu'un horizon temporel de 3 ans (2018-2020) ait été supposé pour le contrat IDEATE, certains résultats n'ont pu être atteints que dans certaines années, par exemple, la « survie à 1 an » n'a été réalisée que dans la deuxième année et le paiement n'a été possible que dans les années 2 et 3. Les paiements pour les « jours perturbés par les soins » et « l'intolérance au traitement » sont répartis sur les 3 années.

Vous pouvez lire l'article complet ici . Les OBA sont très prometteuses, mais il existe également d'importants obstacles logistiques, de données et de conception à surmonter.