Semaine PoZdro 13/2025 : Sarepta Therapeutics en difficulté après le décès du troisième patient

Le héros inquiétant de la période des fêtes est sans conteste Sarepta Therapeutics. Vendredi, le décès d'un troisième patient traité par Elevidys, un médicament contre la myopathie de Duchenne, a été annoncé. Les décès survenant après l'approbation officielle d'un médicament sont la pire chose qui puisse arriver à une entreprise biopharmaceutique. L'affaire Sarepta pourrait également avoir des répercussions sur l'ensemble du secteur de la thérapie génique. Parmi les entreprises polonaises du secteur de la santé, l'événement le plus marquant a été le retour de l'indice WIGmed dans le rouge, alimenté par la forte hausse des actions de Selvita, Captor Therapeutics, Voxel, Medicalghoritmics et Diagnostyka, entre autres.

WIGmed a montré sa griffe de lion cette semaine. L'indice des sociétés polonaises cotées du secteur de la santé a gagné près de 4 %, ce qui constitue son meilleur résultat hebdomadaire depuis décembre 2024. Ses homologues étrangers n'ont pas fait aussi bonne figure. Le MSCI Europe Health Care (SPYH) a chuté de 1,5 % , et l'indice mondial MSCI World Health Care (XDWH) a perdu 1,1 %.

Source : TradingView

L'intensité des couleurs rouge et orange dans l'infographie ci-dessous montre clairement que la semaine écoulée a été difficile pour les 20 premières entreprises du marché mondial de la santé du MSCI. Seule Johnson & Johnson s'est distinguée, avec une hausse de 4,3 % de son action. Danaher (-7,2 %), UnitedHealth Group (-7,1 %), Novo Nordisk (-6,7 %) et Abbott (-6,3 %) ont fait mieux.

Novartis (-5,6 %) et Pfizer (-4,6 %) ont également mis à rude épreuve la patience des investisseurs. Ces deux entreprises opèrent notamment dans le domaine de la thérapie génique, mais la baisse de Sarepta Therapeutics (-36 %) survenue vendredi ne s'est pas encore traduite par une baisse des actions de l'un ou l'autre fabricant – Zolgensma (Novartis) et Beqvez (Pfizer), respectivement. Néanmoins, le risque que les difficultés de Sarepta avec Elevidys affectent d'autres acteurs du secteur de la thérapie génique ne peut être totalement exclu.

Les actionnaires de Sarepta Therapeutics, en dehors des vingt plus grandes sociétés biopharmaceutiques cotées en bourse, ont été témoins de la chute spectaculaire du cours. Le troisième cas mortel impliquant un patient sous Elevidys, un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, a enfin été rendu public.

Le cas de Sarepta est si intéressant que politykazdrowia.com lui consacrera bientôt un article séparé.

Source : étude personnelle basée sur stooq.pl

La Pologne a enregistré de bien meilleurs résultats que le reste du monde. Difficile de juger autrement si l'on considère les gains des cours de Selvita (+11,6 %), Captor Therapeutics (+9,6 %), Voxel (+8,2 %), Medicalghoritmics (+7,3 %) et Diagnostyka (+6,8 %). À l'autre extrême, en termes de rendements hebdomadaires, on trouve Genomtec (-9,9 %) et Mabion (-3,1 %).

Source : étude personnelle basée sur stooq.pl

Comparée à d'autres pays, la Pologne apparaît comme une oasis de calme. La comparaison de l'indice MSCI Health Care Sector avec le S&P 500, qui regroupe les 500 plus grandes entreprises cotées aux États-Unis, en témoigne clairement. Cette comparaison permet d'évaluer la performance relative du secteur de la santé par rapport au S&P 500, qui regroupe des entreprises de tous les secteurs. Pourtant, au grand dam des investisseurs, ses performances sont nettement inférieures.

Depuis fin septembre 2022, lorsque le S&P 500 a entamé sa phase haussière actuelle, le secteur de la santé du MSCI accuse un retard de 36 points de pourcentage par rapport au S&P 500. Et, quels que soient les chiffres, cette faiblesse est la plus importante depuis 1974.

Source : Ned Davis Research

Lundi 14 juillet, la Commission européenne (CE) a annoncé de nouvelles lignes directrices pour la protection des mineurs en ligne et présenté un cadre pour les applications de vérification numérique de l'âge de ces utilisateurs. Cinq États membres – le Danemark, la France, la Grèce, l'Espagne et l'Italie – lanceront un programme pilote sur cette question.

La vérification de l'âge sera effectuée à l'aide du nouveau portefeuille européen d'identité numérique (eID), qui devrait être disponible dans tous les pays de l'UE d'ici fin 2026. Le mécanisme eID est conçu de manière similaire au mObywatel polonais (mCitizen).

L'application est destinée à stocker en toute sécurité les données personnelles. Elle permettra l'identification à distance des personnes souhaitant utiliser des services en ligne. Le module de vérification sera accessible à tous les citoyens, résidents et entreprises de l'Union européenne. Seules les données essentielles à l'accès à un service en ligne spécifique seront partagées avec ces entités.

Par exemple, pour les plateformes de réseaux sociaux ou les sites web diffusant du contenu pornographique, cela s'applique à l'âge, et pour les agences de location de voitures, à la possession d'un permis de conduire. Les données doivent être entièrement privées et l'application ne permettra pas le suivi de l'activité en ligne de l'utilisateur.

Par ailleurs, la Commission européenne a dévoilé des lignes directrices à l'intention des plateformes numériques visant à améliorer la protection des enfants. Ces recommandations incluent, entre autres, l'utilisation des paramètres de confidentialité les plus élevés par défaut, la limitation des mécanismes addictifs (algorithmes recommandant les contenus ou notifications les plus populaires) et la protection de la santé mentale des mineurs.

Le 15 juillet, le ministère de la Santé a annoncé l'ajout de 100 nouvelles substances à la liste nationale des médicaments essentiels. Cette mise à jour porte désormais la liste à plus de 400. En décembre de l'année précédente, le ministère de la Santé (MZ) avait publié une liste de 301 substances actives. Cette liste comprenait des médicaments dont les pénuries pourraient nuire à l'accès des patients aux traitements et poser des défis importants au système de santé.

En juillet, la liste a été élargie pour inclure le médicament anti-ostéoporose Denosumab, l'antibiotique Fidaxomicine et la Névirapine, qui est utilisée en thérapie combinée avec d'autres médicaments antirétroviraux chez les personnes infectées par le VIH.

Le tribunal de district de Varsovie a confirmé la décision du parquet de classer sans suite la procédure dans le « scandale des masques ». Les enquêteurs ont conclu que les vendeurs de masques fournis au ministère de la Santé pendant la pandémie de COVID-19 avaient fait preuve de diligence raisonnable dans le commerce de dispositifs médicaux.

Ainsi, le tribunal de district a confirmé la décision du parquet de classer l'affaire du 27 juin 2025. La décision du tribunal n'est pas susceptible d'appel, ce qui clôt l'affaire.

Le litige concernait une enquête menée par le parquet de district de Varsovie sur une fraude liée à la vente de 120 000 masques de protection pour environ 4,8 millions de PLN au détriment du ministère de la Santé.

Les enquêteurs ont conclu que l'achat des masques s'était déroulé en toute transparence et que les vendeurs n'avaient pas induit en erreur les responsables du ministère de la Santé quant à leur qualité. Par conséquent, leurs actions ne constituaient pas une infraction pénale.

POLOGNE

Mercredi (16/07/2025)

Bioceltix a conclu un accord avec l'Agence polonaise pour le développement des entreprises (PARP) pour un montant d'environ 17,4 millions de PLN afin de cofinancer le projet « Construction et lancement d'une usine de production pharmaceutique de médicaments vétérinaires innovants pour la thérapie innovante » dans le cadre du concours du Fonds européen pour une économie moderne 2021-2027 (FENG). Le coût total du projet s'élève à environ 61 millions de PLN.

Pharmena prévoit de commercialiser des compléments alimentaires sur les marchés allemand, autrichien et italien. À cette fin, elle a noué un partenariat avec Shop Apotheke , l'une des plus grandes plateformes de commerce électronique de produits de santé du Vieux Continent.

Jeudi (17/07/2025)

Une nouvelle entité significative a rejoint l'actionnariat de Celon Pharma . Les fonds gérés par Tang Capital Management ont augmenté leur part des droits de vote de la société, passant de 3,92 % à 6,01 %.

Vendredi (18/07/2025)

- Pure Biologics a signé un accord d'investissement avec la société chypriote ACRX Investments Limited , qui vise à garantir la capacité de la société à rembourser immédiatement ses passifs importants et à éliminer la situation d'insolvabilité existante, et par conséquent à lui permettre de poursuivre ses opérations.

La société a annoncé que dans le cadre de l'offre publique prévue d'actions de série P1, l'investisseur chypriote s'est engagé à souscrire 50 actions dans l'exercice de ses droits de préemption et à souscrire 3 999 950 actions supplémentaires dans le cas où les actionnaires restants de la société n'exerceraient pas leurs droits de préemption.

Cela donne à Pure Biologics l'occasion de reprendre son souffle , car la situation de l'entreprise n'est pas des plus confortables. Fin juin de cette année, la direction a déposé une demande de mise en faillite auprès du tribunal de district de Wrocław-Fabryczna, déclarant l'entreprise insolvable.

En réponse à l'annonce de la société, ses actions ont gagné près de 30% vendredi.

Le projet « Kardiobeat.CT » de Medicalgorithmics a été sélectionné par l'Agence polonaise pour le développement des entreprises (PARP) pour un financement de 9,4 millions de PLN dans le cadre de l'initiative SMART Path. Cette initiative vise à créer un outil de diagnostic innovant pour la détection et l'évaluation automatiques des plaques d'athérosclérose. Il s'appuie sur le potentiel de la plateforme VCAST, actuellement en phase de commercialisation.

MONDE

Lundi (14/07/2025)

- Valneva a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) lèvera la restriction temporaire sur la vaccination des personnes âgées de 65 ans et plus avec le vaccin atténué Ixchiq contre le virus chikungunya.

L'EMA a pris sa décision après avoir examiné l'évaluation du Comité d'évaluation des risques en matière de pharmacovigilance (PRAC), qui a conclu que les bénéfices d'Ixchiq l'emportent sur ses risques lorsqu'il est administré après une évaluation clinique appropriée et un examen attentif du rapport bénéfice-risque dans tous les groupes d'âge.

La décision de l'EMA clarifie quelque peu la situation après que le régulateur sanitaire français a suspendu l'utilisation du vaccin chez les adultes de 65 ans et plus en avril à la suite de rapports faisant état de trois événements indésirables graves ayant entraîné une hospitalisation, dont un cas mortel chez une personne âgée présentant des comorbidités préexistantes.

Ixchiq a été approuvé pour la première fois pour les adultes en 2024.

Kerendia , produit par Bayer , a reçu un nouveau feu vert de la FDA pour la finérénone. Cette indication élargie permettra à l'entreprise allemande de commercialiser cet antagoniste des récepteurs des minéralocorticoïdes non stéroïdiens pour le traitement de l'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection ventriculaire gauche.

Kerendii a été approuvé pour la première fois en 2021. À cette époque, ses indications comprenaient la réduction du risque de décès cardiovasculaire, d’hospitalisation pour insuffisance cardiaque non mortelle et d’infarctus du myocarde non mortel.

La décision de la FDA de juillet s'appuyait sur les résultats de l'essai clinique de phase III FINEARTS-HF. Cet essai a montré que la finérénone entraînait une réduction de 16 % du risque relatif du critère d'évaluation principal composite de décès cardiovasculaire par rapport à la cohorte placebo, entre autres résultats .

Kerendia a réalisé un chiffre d'affaires de 161 millions d'euros au premier trimestre 2025, soit une amélioration de 89 % par rapport à l'année précédente.

Merck est entré en phase III des essais cliniques pour un médicament de nouvelle génération destiné à prévenir l'infection par le VIH. Le candidat médicament, le MK-8527, est administré sous forme de comprimé une fois par mois. Sa forme et sa fréquence d'administration le distinguent fondamentalement du Yeztugo (lénacapavir) de Gilead Sciences, administré deux fois par an sous forme d'injection.

Mardi (15/07/2025)

Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals souhaite déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché pour le HRS9531 en Chine. La société a annoncé les résultats positifs d'un essai clinique de phase III portant sur son candidat traitement de l'obésité.

Dans les résultats d’un essai de phase II antérieur, les participants recevant la dose de 8 mg ont obtenu une perte de poids moyenne de près de 23 % après 36 semaines de test (21 % après ajustement des résultats du placebo).

Ces résultats suggèrent que le HRS9531 pourrait être un concurrent potentiel des thérapies approuvées , notamment le Zepbound (tirzepatide) d'Eli Lilly, qui a montré une perte de poids ajustée au placebo de 20 à 22 % sur 72 semaines dans l'essai de phase III SURMONT-1, menant à l'approbation du médicament en 2023.

L'étude de phase III Jiangsu Hengrui a recruté 567 adultes chinois obèses ou en surpoids présentant au moins une comorbidité liée au poids, mais pas de diabète. Les participants ont été randomisés pour recevoir 2 mg, 4 mg et 6 mg de HRS9531 ou un placebo pendant 48 semaines.

L'injection sous-cutanée hebdomadaire de HRS9531 a entraîné une perte de poids moyenne de 17,7 % en phase III, ou de 16,3 % après ajustement pour le placebo. Quatre-vingt-huit pour cent des participants à l'étude ont perdu au moins 5 % de leur poids corporel, et plus de 44 % au moins 20 %.

Mercredi (16/07/2025)

Johnson & Johnson (JNJ) a ravi ses actionnaires en réduisant de moitié ses attentes concernant l'impact négatif des tarifs douaniers de l'administration Trump sur ses résultats financiers, en dépassant les estimations consensuelles des analystes pour le deuxième trimestre 2025 et en affichant des prévisions plus élevées pour 2025.

La société a indiqué qu'elle s'attend à des coûts supplémentaires d'environ 200 millions de dollars liés aux droits de douane cette année (elle avait auparavant déclaré qu'elle encourrait 400 millions de dollars, avec un impact négatif à partir du deuxième trimestre).

Dans le même temps, JNJ a dépassé les attentes des analystes de Wall Street. La société a annoncé un bénéfice par action ajusté de 2,77 dollars au deuxième trimestre de cette année, alors que les analystes anticipaient un bénéfice de 2,68 dollars, conforme au consensus LSEG. Les ventes ont également été décevantes. JNJ a déclaré 23,7 milliards de dollars, alors que le marché anticipait 22,8 milliards de dollars.

Ces excellents résultats trimestriels ont conduit l'entreprise à revoir à la hausse ses prévisions de bénéfices. J&J prévoit désormais un bénéfice par action ajusté de 10,8 à 10,9 dollars en 2025, contre 10,5 à 10,7 dollars auparavant.

Les géants biopharmaceutiques savent non seulement rivaliser entre eux, mais aussi s'unir lorsque cela est nécessaire. Thermo Fisher a annoncé l'acquisition d'une usine à Ridgefield, dans le New Jersey, auprès de Sanofi . Le montant de la transaction n'a pas été divulgué. Selon les termes de l'accord, Thermo Fisher produira certains médicaments pour son partenaire français.

La transaction devrait être finalisée au cours de ce semestre.

Jeudi (17/07/2025)

Novartis a relevé ses prévisions financières pour la deuxième fois cette année. L'entreprise suisse a annoncé une croissance de son bénéfice d'exploitation de quelques dizaines de pour cent cette année, tandis que ses ventes progresseraient d'un taux élevé à un chiffre.

Au deuxième trimestre 2025, les ventes de la société ont augmenté de 12 % pour atteindre 14,1 milliards de dollars par rapport à la même période l'an dernier. Kisqali a progressé de 64 % pour atteindre 1,2 milliard de dollars, Pluvicto de 32 % pour atteindre 454 millions de dollars et Scemblix de 82 % pour atteindre 298 millions de dollars. Les autres médicaments clés qui ont stimulé les ventes au cours de la période ont été Kesimpta (+ 35 % pour atteindre 1,1 milliard de dollars) et Leqvio (+ 64 % pour atteindre 298 millions de dollars). Le bénéfice net trimestriel consolidé de Novartis a ainsi progressé de 24 % pour atteindre 4 milliards de dollars.

Les solides performances financières de l'entreprise l'ont incitée à mettre en œuvre un programme de rachat d'actions. Jusqu'à 10 milliards de dollars seront alloués à ce programme d'ici fin 2027. Il s'agit du dernier programme de rachat en date, le géant suisse ayant récemment finalisé un programme de rachat d'actions de 15 milliards de dollars, qui a débuté en 2023.

Novartis a également annoncé des changements de personnel. Harry Kisch, directeur financier de l'entreprise, en poste depuis 2013, prendra sa retraite. Il sera remplacé le 16 mars 2026 par Mukul Mehta, fort de plus de 20 ans d'expérience chez Novartis.

Lors de la publication de ses prévisions et de ses résultats financiers pour le deuxième trimestre 2025, Novartis a annoncé l'arrêt de son étude sur l'ianalumab, un médicament ciblant l'hidradénite suppurée. Novartis a conclu que l'essai clinique de phase II ne répondait pas à ses critères cibles, malgré une efficacité thérapeutique démontrée par rapport au placebo.

Vendredi (18/07/2025)

- Viatris a annoncé que l'essai clinique de phase III de son candidat médicament, le MR-139 (pommade ophtalmique au pimécrolimus 0,3%), chez des personnes atteintes de blépharite n'a pas atteint son critère d'évaluation principal.

Cela a surpris certains investisseurs car cela contrastait avec les récents succès cliniques de phase III de la gamme ophtalmologique MR-142 (solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 %) pour les patients souffrant d'erreurs de réfraction cornéennes et MR-141 (solution ophtalmique de phentolamine à 0,75 %) pour le traitement de la presbytie.

Vendredi, les investisseurs ont vendu des actions de la société basée à Canonsburg, en Pennsylvanie, dont le cours a chuté de 4,2 %. Depuis le début de l'année, l'action Viatris a perdu environ 29 %.