Premio Galenus 2025: Casgevy gana el premio conjunto en la categoría de Medicamentos Huérfanos
Exagamglogene autotemcel (Exa-cel; Casgevy) de Vertex Pharmaceuticals es actualmente la única terapia de edición génica aprobada para el tratamiento de dosis única de la β-talasemia dependiente de transfusiones y la anemia de células falciformes grave. Es uno de los dos compuestos que han recibido el Premio Galeno de Pérgamo en la categoría de medicamento huérfano.
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