20 Jahre des Wartens: Die Europäische Kommission gibt grünes Licht für ein Gliom-Medikament

• Vorasidenib ist die erste molekular zielgerichtete Therapie in der EU zur Behandlung von Gliomen im Stadium II mit IDH1/2-Mutation, die von der Europäischen Kommission zur Vermarktung zugelassen wurde.
• Das Medikament blockiert die Enzyme IDH1/2 und hemmt so die Produktion einer Substanz, die die Tumorentwicklung fördert und das progressionsfreie Überleben deutlich verlängert.
• Es ist für die Anwendung bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren (≥40 kg) nach einer Operation zugelassen, wenn keine sofortige Strahlentherapie oder Chemotherapie erforderlich ist.
• Die Entscheidung der Europäischen Kommission, die auf der positiven Stellungnahme der EMA beruht, eröffnet Patienten in der EU neue Behandlungsmöglichkeiten und ist Teil der weltweiten Registrierung des Arzneimittels in vielen Ländern.

Ein neues Medikament namens Vorasidenib wird zur Behandlung von diffusen Gliomen im Stadium II mit IDH1/2-Mutationen (Isocitrat-Dehydrogenase) eingesetzt. Diese molekular zielgerichtete Therapie verlangsamt das Fortschreiten dieser besonders gefährlichen Erkrankung. Sie blockiert die IDH1/2-Enzyme und hemmt dadurch die Bildung der schädlichen Substanz 2-HG (2-Hydroxyglutarat), die das Tumorwachstum fördert.

Vorasidenib wurde von der Europäischen Kommission als erste molekular zielgerichtete Therapie in der Europäischen Union zur Behandlung von Gliomen im Stadium II mit dieser Mutation zugelassen. Eine zentrale Phase-III-Studie vor der Zulassung an Patienten mit Gliomen im Stadium II mit IDH-Mutationen zeigte, dass Vorasidenib das progressionsfreie Überleben signifikant verlängerte und gleichzeitig ein günstiges Sicherheitsprofil aufwies.

Gliome sind Hirntumore, die sich aus Gliazellen oder Vorläuferzellen entwickeln. Es gibt vier Hauptkategorien von Gliomen: Astrozytome, Oligodendrogliome und Glioblastoma multiforme, einschließlich diffuser Gliome, die bei Erwachsenen auftreten. Diffuse Gliome sind die häufigsten primären bösartigen Hirntumore bei Erwachsenen und aufgrund fehlender wirksamer Therapien äußerst schwierig zu behandeln.

Die Europäische Kommission hat Vorasidenib als Monotherapie zur Behandlung von Astrozytomen oder Oligodendrogliomen im Stadium 2 (mit einer IDH1 R132- oder IDH2 R172-Mutation) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen . Voraussetzung ist ein Körpergewicht von mindestens 40 kg. Das Medikament ist für Patienten bestimmt, die sich einer Operation unterzogen haben und keine sofortige Strahlen- oder Chemotherapie benötigen.

Wie der Arzneimittelhersteller Servier in einer Pressemitteilung mitteilt, beruhte die Entscheidung, Vorasidenib als erste molekular zielgerichtete Therapie für Gliome im Stadium II mit IDH-Genmutationen zu registrieren, auf der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) vom 24. Juli 2025.

„Patienten mit Gliomen im Stadium II mit IDH-Mutationen warten seit über 20 Jahren auf eine innovative Behandlungsmethode“, wird Arnaud Lallouette, Vizepräsident für medizinische und Patientenangelegenheiten bei Servier, in der Pressemitteilung zitiert. Er betont, dass es sich um einen seltenen und schwer behandelbaren Hirntumor handele. „Die Zulassung von Vorasidenib markiert daher den Beginn einer neuen Ära für Ärzte, verändert die Therapiemöglichkeiten in den Ländern der Europäischen Union und verbessert die Behandlungsergebnisse deutlich“, fügt er hinzu.

„Patienten, die an Gliomen mit einer IDH-Mutation leiden, sind oft in ihren besten Jahren, in ihren Dreißigern oder Vierzigern, mit Familie, Karriere und hoffnungsvoller Zukunft. Eine solche Diagnose stellt ihr Leben auf den Kopf. Doch zum ersten Mal haben sie echte Hoffnung“, bemerkt Bec Mallett, Gründer und Präsident der Peace of Mind Foundation , einer führenden australischen Wohltätigkeitsorganisation für Hirntumore.

Das Medikament ist in den 27 Ländern der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen zugelassen. Darüber hinaus ist es in den USA, Kanada, Australien, Israel, den Vereinigten Arabischen Emiraten, Saudi-Arabien, der Schweiz, Brasilien, Großbritannien und Japan registriert.

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